公司概况 - 公司是一家领先的基因编辑公司，专注于开发CRISPR/Cas9疗法[74] - 公司已经获得了CASGEVY(exagamglogene autotemcel [exa-cel])的首次批准，这是世界上第一个获批的CRISPR基因编辑疗法[75] - CASGEVY已在美国、欧盟、英国、沙特阿拉伯和巴林获批用于治疗12岁及以上的严重型镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血患者[75] 研发管线 - 公司正在开发针对肿瘤和自身免疫疾病的下一代异基因CAR-T细胞疗法CTX112和CTX131,这些疗法具有更强的持久性和制造稳定性[77,78,79] - 公司的体内基因编辑策略包括基因破坏和全基因修复,正在开发针对心血管疾病的两个体内项目CTX310和CTX320[81,82] - 公司正在开发基因编辑干细胞衍生的胰岛素依赖性细胞替代疗法CTX211,用于治疗1型糖尿病,无需长期免疫抑制[84] 公司运营 - 公司自成立以来一直专注于研发工作，包括寻找潜在产品候选物、进行药物发现和临床前开发活动、建立和保护知识产权、建立内部制造能力、组织和配备公司团队、业务规划、筹集资金以及提供一般和行政支持[88] - 公司过去曾因与Vertex的合作而在某些年度实现净收益，但长期以来一直存在持续亏损的历史，预计未来也将继续亏损[88] - 公司预计未来研发和运营成本将大幅增加，包括继续推进现有研发项目、寻找新的研发项目和产品候选物、开展临床前和临床试验、获取监管批准、扩大知识产权保护、进一步发展基因编辑平台、增加研发人员等[88] 财务表现 - 公司2023年上半年实现收入1.021百万美元，主要来自政府补助,2023年上半年实现收入1.7亿美元主要来自Vertex的预付款和里程碑付款[101,102] - 公司2024年二季度研发费用为8,016.5万美元,同比下降2,139万美元,主要是由于外部研发成本和员工相关费用的减少[97,98] - 公司2024年二季度合作费用净额为5,210万美元,同比增加749.5万美元,主要是由于CASGEVY项目的商业化和制造成本增加[100] - 公司2024年二季度其他收益净额为2,610万美元,同比增加773.3万美元,主要是由于获得更多的投资收益[101]