财务数据 - 第二季度总收入为1.47亿美元，Crysvita®收入为1.14亿美元，Dojolvi®收入为1,935万美元[2] - 2024年全年总收入预计将增加至5.3亿美元至5.5亿美元[2] - 2024年上半年总收入为2.56亿美元，同比增长21.3%[31] - 2024年上半年产品销售收入为1.36亿美元，同比增长57.7%[31] - 2024年上半年专利权使用费收入为1.20亿美元，同比增长133.6%[31] - 2024年6月30日现金及可流动性资产为8.74亿美元，较2023年12月31日增加12.5%[34] - 2024年6月30日总资产为16.18亿美元，较2023年12月31日增加8.5%[34] - 2024年6月30日股东权益为4.32亿美元，较2023年12月31日增加57.1%[34] 产品收入预测 - Crysvita收入预计将达到上限375-400百万美元，包括拉丁美洲和土耳其的产品销售、欧洲的特许权使用费以及北美的特许权使用费[11] - Dojolvi收入预计将达到7500-8000万美元[11] 研发及费用 - 2024年上半年研发费用为3.40亿美元，同比增加2.8%[31] - 2024年上半年销售及管理费用为1.59亿美元，与去年同期持平[31] - 2024年上半年非现金股票激励费用为7,630万美元，同比增加14.6%[32] - 2023年6月UX143临床里程碑费用为900万美元[32] 临床试验进展 - UX143(setrusumab)治疗成骨不全的14个月数据显示骨折率大幅降低67%，骨密度持续改善[12][13] - GTX-102治疗天使综合征已完成与FDA的关键性III期临床试验设计沟通，计划于2024年底启动III期临床试验[15][16][18] - UX701基因治疗治疗Wilson病的III期临床试验第3组患者已完成给药，预计2024年下半年获得中期数据[19] - UX111基因治疗治疗粘多糖贮积症IIIA型已与FDA达成共识,可以使用脑脊液硫酸肝素作为加速批准的合理替代终点指标[20] 现金流预测 - 2024年净现金使用量预计低于4亿美元[11]