临床试验进展 - 公司将重点关注TakeAim Lymphoma Phase 1/2研究、TakeAim Leukemia Phase 1/2研究的部分内容、AML Triplet研究以及正在进行的实验室研究[98] - 公司预计将在2024年底前获得TakeAim Leukemia Phase 1/2研究和TakeAim Lymphoma Phase 1/2研究的更多临床数据[99,100] - 公司已启动一项评估emavusertib联合azacitidine和venetoclax治疗AML的安全性的Phase 1临床研究,预计将在2024年底获得初步安全性数据[101] 合作与授权 - 公司与Genentech的合作协议中,Genentech正在销售用于治疗晚期基底细胞癌的Erivedge[102] - 公司与Aurigene的合作协议中,已有4个项目获得授权,包括emavusertib[102] 财务状况 - 截至2024年6月30日,公司拥有28.4百万美元的现金、现金等价物和投资,预计可为公司运营提供资金支持至2025年第一季度[103,104] - 公司需要寻求额外融资以支持emavusertib的后续开发和商业化,如果无法获得充足资金,可能会延迟或缩减emavusertib的研发计划[105] - 公司2024年上半年净亏损2370万美元,经营活动使用现金2440万美元[103] - 公司主要通过股权融资、许可费、与合作伙伴的研发资金以及出售未来版税权等方式为运营提供资金[136,137,138,139,140,141] - 公司存在持续经营能力存疑的风险,主要与Oberland Purchase Agreement相关的违约风险有关[141] - 公司现金、现金等价物和投资总额为2.84亿美元，预计可支持运营至2025年第一季度[147] - 公司目前的现金和投资无法支持超过12个月的运营[147] 公司发展战略 - 公司认为近期的关键驱动因素包括成功执行emavusertib的临床试验、获得融资支持以及与第三方合作或授权emavusertib[106,107] - 公司正在开发emavusertib,但其成功商业化存在高度不确定性[118,119,120,121] - 公司将集中资源开发emavusertib，如果无法获得足够资金将延迟或终止emavusertib的研发[147] - 公司需要成功开发和商业化一种或多种有重大市场潜力的药物候选物才能实现盈利[147] - 公司预计未来将持续大幅亏损[148] 运营情况 - 研发费用主要包括直接研发成本、员工相关成本和设施相关成本,未来将主要用于推进emavusertib的临床和临床前开发[129,130,131] - 管理费用主要包括员工相关成本、专业服务费用、设施相关成本和保险费用,增加主要由于裁员相关的离职补偿[132,133,134] - 其他收入增加主要由于与出售未来版税相关的非现金费用减少[135] - 公司最近未发生重大合同义务变化[150] - 公司无重大市场风险需要披露[151] - 公司最近采用的新会计准则信息见财务报表附注[149]