This article is published by Terry Chrisomalis, who runs the Biotech Analysis Central pharmaceutical service on Seeking Alpha Marketplace. If you like what you read here and would like to subscribe to, I'm currently offering a two-week free trial period for subscribers to take advantage of. My service offers a deep-dive analysis of many pharmaceutical companies. The Biotech Analysis Central SA marketplace is $49 per month, but for those who sign up for the yearly plan will be able to take advantage of a 33. ...

Rhythm Pharmaceuticals, Inc. (RYTM) shares soared 7.4% in the last trading session to close at $53.17. The move was backed by solid volume with far more shares changing hands than in a normal session. This compares to the stock's 5.1% gain over the past four weeks.Last month, Rhythm announced the FDA’s acceptance of the supplemental new drug application for its only marketed drug, Imcivree (setmelanotide), to treat obesity in children as young as two years old. The FDA granted Priority Review to the applica ...

Rhythm Pharmaceuticals’ (RYTM) shares gained 8.4% on Aug. 26 after announcing the FDA’s acceptance of the supplemental new drug application (sNDA) for its only marketed drug, Imcivree (setmelanotide), to treat obesity in children as young as two years old, under the Priority Review pathway. A filing designated as a Priority Review reduces the review period to four months. A final decision from the FDA is expected on Dec. 26, 2024.Imcivree, an MC4R agonist, is already approved in the United States and EU for ...

-- Label expansion sought to treat younger children with Bardet-Biedl syndrome or POMC/LEPR deficiency -- -- FDA sets PDUFA goal date of December 26, 2024 -- BOSTON, Aug. 26, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Rhythm Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: RYTM), a global commercial-stage biopharmaceutical company focused on transforming the lives of patients living with rare neuroendocrine diseases, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has accepted the company’s supplemental New Drug Application ( ...

临床试验和适应症拓展 - 公司正在推进最全面的MC4R通路疾病临床研究计划，包括多项正在进行和计划进行的临床试验[159] - 公司正在寻求在美国扩大IMCIVREE的适应症标签，以治疗2岁及以上患有这些疾病的患者[159] - 公司已完成对12名2岁至6岁之间的BBS或POMC或LEPR缺乏症肥胖患儿的III期临床试验,取得了积极的结果[159] - 公司已启动针对假性肥胖的RM-718和LB54640的II期临床试验[159,165] - 公司预计在2024年下半年和2025年上半年实现多个重要临床试验里程碑[169] 产品上市和销售 - 公司在美国和欧洲等地区已获得IMCIVREE用于治疗特定罕见疾病相关肥胖的批准[158] - 公司已获得IMCIVREE用于治疗POMC、PCSK1或LEPR缺陷导致的肥胖症的FDA批准，并于2021年第一季度在美国上市销售[177] - 公司预计随着识别和治疗更多布鲁瓦-拜尔综合征(BBS)患者并在运营的国际市场获得报销,IMCIVREE的销售将继续增长[177] - 公司2024年第二季度产品收入为29.1百万美元,同比增长51%[197][198] - 产品收入净额增加80%，达到5500万美元[212] - 销售成本占产品收入净额的比例预计未来将在10%至12%之间[213] 市场准入和报销 - 公司正在积极推进IMCIVREE在全球范围内的市场准入和报销工作[158,172] - 公司在英国获得NICE推荐,IMCIVREE可用于治疗6岁至18岁之间的BBS相关肥胖[168] 研发费用 - 公司研发费用主要包括临床试验、员工薪酬福利、实验材料等,预计未来会持续增加[179][180][181][182][184][185][186] - 公司2024年第二季度研发费用为30.2百万美元,同比下降10%[200][201][202] - 研发费用增加122%,主要由于收购LGC公司的LB54640化合物[214][215][216][217] 销售及管理费用 - 公司销售及管理费用将随着商业化扩张和作为上市公司的运营成本增加[187][188][190] - 公司2024年第二季度销售及管理费用为36.4百万美元,同比增长21%[203][204] - 销售、一般及管理费用增加29%,主要由于员工人数增加和专业服务费用上升[218][219] 财务状况 - 公司预计现有现金和现金等价物将可为公司运营提供资金支持至2026年[175] - 公司于2024年4月1日完成150百万美元的优先股发行[233] - 公司预计现有现金及现金等价物和短期投资将可为公司运营提供资金支持至2026年[233] - 公司可能需要通过股权融资、债务融资等方式获得额外资金以支持研发活动和商业化[234][239][240] - 公司于2024年2月29日扩大了ATM计划的融资规模至2亿美元[242] - 公司于2024年6月30日收购Xinvento和LGC的LB54640后,除此之外没有其他重大合同义务和承诺变化[243] - 公司截至2023年12月31日的主要合同义务和承诺情况未发生重大变化[244] - 公司截至2024年6月30日的市场风险定量和定性披露情况未发生重大变化[245] 其他收益 - 其他收益(费用)净额增加主要由于衍生工具公允价值变动收益和利息收入增加[220][221][222]

Rhythm Pharmaceuticals Second Quarter 2024 Financial Results and Business Update August 6, 2024 ® © Rhythm® Pharmaceuticals, Inc. All rights reserved. On Today's Call ® 2 David Connolly, Executive Director of Investor Relations and Corporate Communications David Meeker, MD, Chair, President and Chief Executive Officer Jennifer Lee, Executive Vice President, Head of North America Yann Mazabraud, Executive Vice President, Head of International Hunter Smith, Chief Financial Officer Forward-looking Statements ® ...

财务数据和关键指标变化 - 第二季度净收入为29.1百万美元,较上一季度增长近12% [52][53] - 美国市场收入占比74%,达21.6百万美元,较上一季度增长11% [53] - 海外市场收入占比26%,达7.5百万美元,较上一季度增长14% [54] - 毛利率为89.9%,较上一季度略有提升 [55] - 研发费用为30.2百万美元,较上年同期有所下降 [56] - 销售及管理费用为36.4百万美元,较上一季度有所下降 [57] - 每股亏损0.55美元,包含一次性非现金收益8.9百万美元 [60] 各条业务线数据和关键指标变化 - 巴德-比德尔综合征(BBS)业务持续稳定增长,新增处方约100个,获得约70个报销批准 [32][33] - 处方医生数量约70人,30%以上医生开具2次或以上处方 [32] - 医生专科结构保持稳定,内分泌科医生仍是主要处方医生 [33] - 报销获批率保持高位,90%以上的州政府医疗保险计划已有IMCIVREE报销政策 [33] 各个市场数据和关键指标变化 - 德国和法国是主要的国际市场,收入占比较高 [49] - 德国市场发展与美国类似,呈现稳定的罕见病产品发展轨迹 [49] - 法国市场有两个针对假肥胖和BBS的早期获取计划,为公司贡献收入 [49] - 意大利近期获得特殊批准,允许6-24岁假肥胖患者使用IMCIVREE [51] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司保持三大价值驱动:全球商业化、假肥胖III期临床试验、新MC4受体激动剂的研发 [12] - 假肥胖III期临床试验进展顺利,有望于2025年上半年获得结果 [17][21] - 新一代MC4受体激动剂LB54640和RM-718的临床试验进展良好 [22][23] - 公司计划同时推进口服和注射剂型的新药物,为患者提供更多选择 [88][89] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 巴德-比德尔综合征是一个典型的罕见病挑战,需要公司全方位支持患者群体 [13][14][16] - 假肥胖患者群体存在巨大未满足的医疗需求,公司有信心推进临床试验 [17][19][20] - 获得2-6岁BBS患者适应症批准是一个重要里程碑,有望为更年轻患者带来益处 [25][40][41] - 公司有信心实现长期稳定增长,现金储备可支持至2026年 [58][61] 其他重要信息 - 公司在欧洲获得2-6岁BBS患者适应症批准,正在各国推进报销谈判 [40][41][46][47] - 公司在意大利获得特殊批准,允许6-24岁假肥胖患者使用IMCIVREE [51] - 公司在英国获得NICE推荐,NHS将为6-17岁BBS患者报销IMCIVREE [46][47] - 公司在DAYBREAK试验中发现了一些有潜力的新基因,未来可能成为新的适应症 [73][74][75] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Jeff Hung 提问** 询问BBS业务新处方和报销批准数量的稳定性,以及未来增长的潜在驱动因素 [66][67] **Jennifer Lee 回答** 公司对BBS业务保持稳定增长感到满意,仍有进一步提升的机会,如加强对新诊断患者的教育宣传等 [69][70] 问题2 **Phil Nadeau 提问** 询问公司在法国假肥胖早期获取计划的进展情况,以及是否有类似计划在意大利 [94][95] **Yann Mazabraud 回答** 法国是基于公司提交的申请资料获批,而意大利是基于医生的申请获批,但最终提交的临床数据是一致的 [95][96] 问题3 **Corinne Johnson 提问** 询问BBS和假肥胖患者在依从性和遵医嘱方面的异同,以及处方医生的重叠情况 [99][100][103][104] **David Meeker和Jennifer Lee回答** 两类患者在依从性和遵医嘱方面可能存在一定差异,但公司将充分利用在BBS领域积累的经验来应对 [100][101][103][104]

Rhythm Pharmaceuticals, Inc. (RYTM) came out with a quarterly loss of $0.55 per share versus the Zacks Consensus Estimate of a loss of $0.70. This compares to loss of $0.82 per share a year ago. These figures are adjusted for non-recurring items.This quarterly report represents an earnings surprise of 21.43%. A quarter ago, it was expected that this company would post a loss of $2.34 per share when it actually produced a loss of $2.35, delivering a surprise of -0.43%.Over the last four quarters, the company ...

财务数据 - 第二季度2024年全球销售IMCIVREE(setmelanotide)的净收入为2910万美元[11] - 公司产品收入净额为5.5045亿美元，同比增长79.5%[50] - 预计现有现金可支持公司计划运营至2026年[24] - 公司现金及现金等价物为1.61669亿美元，短期投资为1.57461亿美元[51] - 公司发行了1.5万股A系列可转换优先股，总额为1.40152亿美元[51] - 第二季度研发费用为3020万美元,同比下降主要由于临床试验成本减少[12] - 研发费用为1.58858亿美元，同比增加122.3%[50] - 第二季度销售及一般管理费用为3640万美元,同比增加主要由于人员增加和专业服务费用增加[13] - 销售、一般及管理费用为7.0797亿美元，同比增加29.5%[50] - 第二季度净亏损为3360万美元,每股亏损0.55美元[15] - 2024年全年非公认会计准则下的经营费用预计为2.5亿美元至2.7亿美元[21] - 公司预计2024年全年非公认会计准则营业费用无法量化[48] 临床试验进展 - 在全球第三期临床试验中给首批日本患者进行了补充性12人队列给药,预计2025年上半年可获得120人队列的主要试验数据[2] - 已完成向美国FDA提交补充新药申请,以扩大IMCIVREE的适应症至2岁以上儿童患者[3] - 公司计划在2024年下半年公布DAYBREAK II期临床试验的二期数据[9] 融资情况 - 公司已与现有股东签订投资协议,获得1.5亿美元的优先股融资[8] 安全性 - 公司产品收在妊娠期使用可能会对胎儿造成不利影响，需要谨慎考虑[39] - 公司产品可能会通过母乳转移到婴儿体内，需要权衡哺乳的益处和停药的风险[40] - 公司产品对人类生育能力的影响尚不清楚，动物实验未发现不良影响[41] - 公司产品可能会引起色素沉着、注射部位反应、恶心和头痛等不良反应[38]

-- Second quarter 2024 net revenue from global sales of IMCIVREE® (setmelanotide) of $29.1 million -- -- Dosed first patients in supplemental, 12-patient Japanese cohort in global Phase 3 trial evaluating setmelanotide in hypothalamic obesity; On track for topline data from 120-patient, pivotal cohort in 1H 2025 -- -- Completed sNDA submission seeking to expand U.S. label of IMCIVREE to treat pediatric patients as young as 2 years old in approved indications -- -- Cash on-hand expected to support planned op ...