产品研发与临床试验 - Lorundrostat是一种选择性醛固酮合成酶抑制剂，能够将醛固酮水平降低约70%[4] - 2023年启动了关键高血压（HTN）项目，预计2024年第四季度将公布首个关键试验结果，第二个试验结果预计在2025年下半年公布[4] - 预计2024年第四季度至2025年第一季度将公布CKD的概念验证试验结果[4] - 计划在2024年第四季度发布lorundrostat的顶线数据[25] - 计划在2025年下半年进行lorundrostat的关键试验[25] 用户数据与市场潜力 - 在美国，约有3500万慢性肾病（CKD）患者，其中400万已被诊断[5] - 美国高血压患者约有1.15亿，其中6000万已被诊断，2300万高血压患者合并有CKD[5] - 醛固酮水平与肥胖显著相关，肥胖患者中约50%同时存在高血压和CKD[10] - 醛固酮的异常升高与肥胖的增加密切相关，反映出肥胖流行对心肾疾病的影响[9] 临床试验结果 - 随机化患者中，90%完成了Target-HTN试验的第一部分[15] - 基线收缩压（Systolic BP）为142.2 ± 0.98 mm Hg，舒张压（Diastolic BP）为81.5 ± 0.76 mm Hg[15] - 在50 mg QD和100 mg QD组中，收缩压的变化分别为-13.7 mm Hg和-9.6 mm Hg，P值分别为0.011和0.042[16] - 24小时平均收缩压的安慰剂调整变化为-10.5 mm Hg（50 mg）和-10.4 mm Hg（100 mg）[21] - 在50 mg QD组中，轻度高钾血症发生率为3.6%，在100 mg QD组中为13.1%[23] - 试验中观察到的高钾血症事件中，6/164（3.7%）的受试者出现了血清K+ >6.0 mmol/L的情况[23] 财务状况 - 2024年第一季度现金余额为3.39亿美元[33] - 流通普通股总数为49,648,090股[33] - 现金、现金等价物和投资的总和包括在现金余额中[33] - 截至2024年5月1日，排除549,755个预融资认股权证[33] 参与者背景 - 参与者的背景抗高血压药物中，52.8%使用2种药物，47.2%使用3种或更多药物[15] - 参与者中，39.3%为黑人或非裔美国人，41.7%为男性，46.6%为西班牙裔或拉丁裔[15] 风险与不确定性 - 预计未来的产品开发和市场表现将受到多种风险和不确定性的影响[2]

临床试验 - 公司于2023年4月启动了首个关键性试验Advance-HTN，这是一项随机、双盲、安慰剂对照的2期临床试验，评估lorundrostat治疗难控性高血压或难治性高血压的疗效和安全性[103] - 公司于2023年12月启动了第二个关键性试验Launch-HTN，这是一项随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验，评估lorundrostat治疗难控性高血压或难治性高血压的疗效和安全性[104] - 公司于2023年中启动了一项开放标签延长试验Transform-HTN，允许受试者继续接受lorundrostat并获得长期疗效和安全性数据[105] - 公司正在开展Explore-CKD试验，评估lorundrostat在高血压合并2-3b期慢性肾病患者中的疗效[107] 融资情况 - 公司于2023年2月完成首次公开发行,募集资金约2.014亿美元,净额[108] - 公司于2024年2月完成私募配售,募集资金约1.161亿美元,净额[108] - 公司于2024年2月7日与投资者签订私募协议,以每股13.50美元的价格发行8,339,169股普通股,以及549,755份预付款认股权证,获得净收益约1.161亿美元[113][114] - 公司将使用私募所得资金用于开发lorundrostat以及营运资金和一般公司用途[114] - 每份预付款认股权证的行权价格为0.001美元,可立即行权且无到期日,但受益所有权限制条款约束[115] - 公司已于2024年4月11日在SEC注册了股票和认股权证的转售[116] - 公司于2024年3月21日与银行签订了最高1亿美元的"随时发行"股票协议,尚未发行任何股票[117] 财务状况 - 公司自成立以来一直处于亏损状态,截至2024年6月30日累计亏损1.972亿美元[109] - 公司预计未来会持续大幅增加费用和亏损,主要用于lorundrostat的临床试验、监管申请等[109] - 研发费用增加主要是由于lorundrostat临床试验的启动和进展[128][133] - 管理费用增加主要是由于人员增加、薪酬和股权激励费用上升[129][134] - 公司自成立以来共筹集约4.988亿美元,截至2024年6月30日现金及投资余额为3.111亿美元[136] - 公司目前的现金、现金等价物和投资预计在2024年6月30日时将足以支持公司运营至少12个月[138] - 未来资本需求取决于多个因素,包括临床试验进展、新产品开发、监管审批、制造成本、销售和营销等[138,139,140] - 公司预计通过股权融资、债务融资或其他资本来源(如潜在合作、许可等)来满足资金需求[141] - 过去6个月经营活动产生的现金流出增加,主要由于支持运营活动的现金支出增加[144] - 过去6个月投资活动产生的现金流出减少,主要由于购买和到期的有价证券时间和金额变化[145] - 过去6个月筹资活动产生的现金流入减少,主要由于2023年2月IPO获得的资金较2024年6个月的私募配售资金有所减少[146] 商业化权利 - 公司与三菱化成签订了独家许可协议,获得lorundrostat的全球开发和商业化权利,需支付里程碑付款和销售提成[111] - 公司有义务就lorundrostat至少在一个主要市场国家提交监管申请,并考虑在非主要市场国家开发[112]

现金及现金等价物 - 公司现金、现金等价物和投资总额为3.111亿美元，较2023年12月31日的2.39亿美元有所增加[10] - 公司预计目前的现金、现金等价物和投资将足以支持计划的临床研究以及公司运营,持续到2026年[10] 研发费用 - 研发费用为3,927.3万美元,较2023年同期的1,188.4万美元大幅增加,主要是由于2023年二季度启动lorundrostat关键性试验以及2023年四季度启动Explore-CKD试验导致的临床和临床前成本增加[11] 临床试验进展 - 公司正在加快Launch-HTN III期试验的患者入组,预计2025年下半年能够获得试验的首次数据结果[7] - 公司正在推进Advance-HTN试验,目前已完成约90%的患者入组,预计2025年第一季度能够获得试验的首次数据结果[6]

RADNOR, Pa., June 14, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Mineralys Therapeutics, Inc. (NASDAQ:MLYS), a clinical-stage biopharmaceutical company focused on developing medicines to target hypertension, chronic kidney disease (CKD) and other diseases driven by dysregulated aldosterone, today announced that Alexander M. Gold, M.D. has been appointed to the Company's Board of Directors (the Board), effective June 13, 2024. "We are delighted to welcome Alex to our Board of Directors as we advance the late-stage clinical de ...

RADNOR, Pa., June 14, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Mineralys Therapeutics, Inc. (NASDAQ: MLYS), a clinical-stage biopharmaceutical company focused on developing medicines to target hypertension, chronic kidney disease (CKD) and other diseases driven by dysregulated aldosterone, today announced that Alexander M. Gold, M.D. has been appointed to the Company's Board of Directors (the Board), effective June 13, 2024. “We are delighted to welcome Alex to our Board of Directors as we advance the late-stage clinical d ...

财务数据和关键指标变化 - 公司2024年第一季度现金、现金等价物和投资总额为3.386亿美元,较2023年12月31日的2.39亿美元增加了99.6百万美元 [17] - 2024年第一季度研发费用为3,080万美元,较2023年同期的1,230万美元增加了150.4% [18] - 2024年第一季度一般及行政费用为460万美元,较2023年同期的260万美元增加了76.9% [19] - 2024年第一季度净亏损为3,150万美元,较2023年同期的1,260万美元增加了150% [19] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在进行两项关键的III期临床试验Advance-HTN和Launch-HTN,预计分别在2024年第四季度和2025年下半年公布顶线数据 [9][12][13] - 公司还在进行一项II期临床试验Explore-CKD,评估lorundrostat在高血压和2-3b期慢性肾病患者中的疗效,预计在2024年第四季度至2025年第一季度公布顶线数据 [13] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司的lead适应症是高血压,因为约25%的高血压患者存在醛固酮失调,这是一个巨大的患者群体 [8] - 公司还计划探索lorundrostat在心血管代谢综合征其他领域的潜在应用,如慢性肾脏病和心力衰竭 [51][52][54][55] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司的整体策略是针对醛固酮失调这一关键因素,开发针对性治疗高血压、肾脏疾病和心脏疾病的新药 [7][8] - 公司认为,lorundrostat作为一种高选择性的醛固酮合成酶抑制剂,可以为这些患者群体带来显著的临床获益 [7][8][51][52] - 公司正在与业界领先的心血管研究团队合作,设计和执行高质量的临床试验,以获得有利于纳入指南和获得支付覆盖的证据 [10][11] - 公司正在利用人工智能模型,探索更多可以预测患者对lorundrostat反应的工具,以进一步提高用药的针对性 [11] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对lorundrostat的临床开发计划感到非常兴奋和乐观,认为这是一种有前景的新方法,可以治疗高血压及其并发症 [6][15] - 管理层表示,公司有充足的现金资源,可以支持计划中的临床试验和公司运营,预计可以持续到2026年 [17] - 管理层认为,lorundrostat一旦获批,将为解决目前高血压治疗中的未满足需求带来重大机遇 [8][51][52] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Jack Padovano 提问** 询问Advance-HTN试验的统计学设计和预期安慰剂效应,以及如何降低Launch-HTN试验中背景治疗带来的噪音和变异性 [28][29][30][31] **David Rodman 回答** - Advance-HTN试验采用24小时动态血压监测作为主要终点,这种方法可以大大降低安慰剂效应,预计约为2mmHg [29] - 该试验有足够的统计学功效检测8-10mmHg的治疗效果 [29] - Launch-HTN试验采用了一种基于智能手机的AI辅助依从性监测工具,可以有效控制背景治疗带来的噪音和变异性 [30][31] 问题2 **Seamus Fernandez 提问** 询问lorundrostat的药代动力学特征,尤其是半衰期对夜间血压的影响,以及与其他治疗方案的比较 [36][37][38][39][40][41][42][43][44][45] **David Rodman 和 Jon Congleton 回答** - lorundrostat的10-12小时半衰期设计可以在夜间和早晨提供较理想的疗效和安全性 [37][38][39] - 公司在Target-HTN试验中观察到的8-10mmHg的血压下降效果,也在24小时动态血压监测中得到验证 [37][41] - 公司将在Advance-HTN和Launch-HTN试验中进一步评估lorundrostat相对于其他治疗方案在夜间血压方面的优势 [42][43][44][45] 问题3 **Mohit Bansal 提问** 询问公司在Explore-CKD试验中预期看到的肾脏保护效果,以及是否考虑将lorundrostat拓展到罕见肾脏疾病领域 [90][91][92][97][98] **David Rodman 和 Jon Congleton 回答** - 公司预计在Explore-CKD试验中,lorundrostat可以在SGLT2抑制剂基础上提供额外的肾脏保护作用,但具体幅度还需进一步验证 [91][92][96] - 公司也在探索将lorundrostat应用于IgA肾病等罕见肾脏疾病,但目前还处于早期研究阶段 [97][98]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 Form 10-Q (Mark One) x QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2024 OR ¨ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from ______ to ______ Commission file number 001-41614 MINERALYS THERAPEUTICS, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 84-1966887 (Sta ...

Exhibit 99.1 Mineralys Therapeutics Reports First Quarter 2024 Financial Results and Provides Corporate Update – Advance-HTN trial of lorundrostat for the treatment of uHTN or rHTN is anticipated to deliver topline data in Q4 2024 – – Ongoing Phase 3 pivotal Launch-HTN trial of lorundrostat for the treatment of uHTN or rHTN is anticipated to deliver topline data in 2H 2025 – – Ongoing Explore-CKD Phase 2 trial is anticipated to deliver topline data in Q4 2024 to Q1 2025 – – Conference call today at 8:30 a.m ...

Ta rget i ng Al dos t er one i n t he Tr ea t ment of Ca r di or ena l Di s ea s es Mar ch 2024 ...

Mineralys Therapeutics, Inc. (OTCQX:HCHDF) Q4 2023 Earnings Conference Call March 21, 2024 8:30 AM ET Company Participants Daniel Ferry - IR, LifeSci Advisors Jon Congleton - Chief Executive Officer Adam Levy - Chief Financial Officer and Chief Business Officer David Rodman - Chief Medical Officer Conference Call Participants Michael DiFiore - Evercore ISI Mary Kate - Bank of America Seamus Fernandez - Guggenheim Securities Operator Welcome to the Mineralys Therapeutics Fourth Quarter and Full Year 2023 Con ...