BioMarin制药公司VOXZOGO项目 - BioMarin制药公司在2024年PES年会上展示了VOXZOGO在儿童骨发育障碍和生长相关疾病中的积极数据[1] - 研究结果显示，VOXZOGO在治疗3-11岁儿童的Noonan综合征和其他遗传性生长相关疾病中表现出显著的生长速度和身高标准差改善[2] - VOXZOGO在治疗儿童骨发育障碍方面的安全性和有效性已得到确认，且对健康相关生活质量有积极影响[3] - BioMarin公司正在进行多项临床试验，包括针对生长相关疾病的观察性研究和针对ISS和多种遗传性矮小症状的临床研究[4]

公司概况 - 公司成立于1997年，是一家全球生物技术公司，致力于通过基因发现改善生活[55] 财务表现 - 2024年第一季度总收入为648.8百万美元，净利润为88.7百万美元[56] - 2024年第一季度净产品收入为637.8百万美元，较去年同期增长51.4百万美元[61] - 研发支出在2024年第一季度达到205.0百万美元，较2023年同期增加了33.2百万美元[69] - 销售和营销支出在2024年第一季度为119.4百万美元，较2023年同期增加了1.7百万美元[71] - 利息收入在2024年第一季度达到19.4百万美元，较2023年同期增加了7.5百万美元[73] - 利息支出在2024年第一季度为3.5百万美元，较2023年同期减少了0.2百万美元[74] - 其他收入（费用）净额在2024年第一季度为1.3百万美元，较2023年同期增加了15.2百万美元[75] 资金状况 - 公司的现金、现金等价物和投资截至2024年3月31日为1,667.1百万美元，较2023年底减少了17.8百万美元[78] - 公司预计通过销售商业产品产生的现金和现金等价物将足以满足未来至少12个月的流动性需求[78] - 公司的采购义务截至2024年3月31日约为3.867亿美元，其中预计在2024年剩余时间内支付340.6百万美元[81] 风险管理 - 公司的市场风险在2024年第一季度与2023年底没有发生重大变化[85] 债务情况 - 所有可转换债务总额为11亿美元，将影响公司的流动性[80]

BioMarin Pharmaceutical Inc. (BMRN) reported first-quarter 2024 adjusted earnings per share of 71 cents, beating the Zacks Consensus Estimate of 60 cents. The reported earnings rose 18.3% year over year, as higher sales were partially offset by rising R&D expenses.Total revenues were $648.8 million in the reported quarter, up 9% year over year on a reported basis and 13% on a constant currency basis. Strong sales of Voxzogo drove revenues. The top line, however, missed the Zacks Consensus Estimate of $649.8 ...

财务数据和关键指标变化 - 公司在第一季度创下了总收入6.49亿美元的新纪录,同比增长9%,按固定汇率计算增长13%,主要得益于VOXZOGO的持续强劲需求 [46] - VOXZOGO收入1.53亿美元,同比增长74% [47] - PALYNZIQ收入同比增长21%,KUVAN收入有所下降 [48] - NAGLAZYME和ALDURAZYME收入受全球订单模式的影响有所波动,但长期来看预计会持续增长 [48] - 非GAAP毛利率为23.8%,同比有所提升 [49] - 非GAAP净收入1.4亿美元,同比增长18%,非GAAP每股收益0.71美元 [50] 各条业务线数据和关键指标变化 - VOXZOGO在美国新增500多名患者,主要来自5岁以下儿童人群,同时5岁以上人群也在持续增长 [13] - VOXZOGO在全球范围内从出生开始使用,有助于快速渗透 [13] - 公司正在加快VOXZOGO在其他生长相关疾病如软骨发育不全、特发性矮小等的开发 [14][35][36][37][38][39][40] - ROCTAVIAN在美国、德国和意大利的定价和报销已经确立,但在患者治疗的最后一公里仍面临挑战 [17][18][19][20][21] - 公司将在9月的投资者日上公布ROCTAVIAN的评估标准和未来发展方向 [20][21] 各个市场数据和关键指标变化 - VOXZOGO在美国市场的增长最快,体现了该市场的巨大潜力 [143][144][145][146][147] - 公司正在加快VOXZOGO在全球范围内的渗透,包括扩大到0-5岁儿童人群 [13][143][144][145][146][147] - ROCTAVIAN在德国和意大利的定价和报销已经确立,但患者治疗的最后一公里仍面临挑战 [17][18][19] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司完成了R&D资产组合的优先级评估,决定加速3个最有转型潜力的资产,并终止4个不符合新标准的项目 [10][11][22][27][28][33][34] - 公司将在9月的投资者日上分享新的企业愿景和战略,包括创新策略、资本配置和内外部组合创新策略 [22][25][51][58] - 公司正在加快VOXZOGO在其他生长相关疾病如软骨发育不全、特发性矮小等的开发,看好CNP在这些领域的潜力 [14][35][36][37][38][39][40][41] - 公司认为VOXZOGO在安全性和疗效方面的优势将使其能够很好地应对潜在竞争 [127][128][129] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对VOXZOGO在各种生长相关疾病中的潜力感到非常兴奋,认为CNP可以在未来很多年造福更多患儿 [16][35][36][37][38][39][40][41] - 公司对ROCTAVIAN的临床数据和疗效表现持乐观态度,但商业化推广仍面临挑战,将在9月投资者日上公布评估结果 [17][18][19][20][21] - 公司认为内部创新和外部创新并举是实现长期持续增长的关键 [22][51][58][79][80] - 公司有信心通过成本优化和运营效率提升来大幅提升盈利能力 [23][58][88][89][90] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Phil Nadeau 提问** 关于ROCTAVIAN,公司需要看到什么样的情况才会继续投资或者考虑退出该项目? [61] **Alexander Hardy 回答** 公司将在9月的投资者日上公布ROCTAVIAN的评估标准和时间表。可能的结果包括:1)看到商业化推广开始有意义的增长;2)认为潜力较低,需要调整投资规模;3)从投资组合中剥离该资产。目前公司正专注于推动现有市场的患者渗透,并继续推进一些有潜力的生命周期管理项目。[62][63][64][65] 问题2 **Geoff Meacham 提问** 公司在近期有什么计划来优化VOXZOGO的现有配方? [69] **Henry Fuchs 回答** 公司正在多方面推进VOXZOGO的生命周期管理,包括开发长效制剂BMN 333,以及在软骨发育不全、特发性矮小等其他适应症开展临床开发。公司对CNP在这些疾病领域的潜力充满信心。[70][71] 问题3 **Salveen Richter 提问** 公司在降低研发费用和优化中后期管线方面有什么具体策略? [72][73] **Brian Mueller和Henry Fuchs回答** 公司将通过3个方面来提升效率和降低成本:1)充分发挥现有研发和商业化能力的杠杆作用;2)进一步优化和精简业务;3)聚焦最有价值的研发资产。这些措施将有助于大幅提升公司的盈利能力。公司还将在9月的投资者日上分享更多细节。[74][75][76][77][78][79]

业绩总结 - 2024年第一季度总收入为6.49亿美元，同比增长9%[10] - VOXZOGO产品收入为1.53亿美元，同比增长74%[10] - VOXZOGO治疗的儿童数量同比增长102%[10] - 非GAAP稀释每股收益增长速度是总收入的两倍[10] - 预计2024年全年总收入指引不变，非GAAP运营利润率和非GAAP稀释每股收益指引提高[10] - 非GAAP运营利润率为23.8%至25%[10] - 非GAAP稀释每股收益为2.75至2.95美元[10] - 2024年第一季度GAAP每股收益为0.46美元，非GAAP每股收益为0.71美元[20] - 2024年第一季度GAAP加权平均摊薄股数为199.3万股，非GAAP加权平均摊薄股数为199.3万股[21]

财务表现 - BioMarin Pharmaceutical (BMRN) 2024年第一季度营收为6.4883亿美元，同比增长8.8%[1] - EPS为0.71美元，较去年同期的0.60美元有所增长[1] - 公司营收略低于分析师预期，但EPS超出预期[1] 公司表现 - BioMarin在最新季度的关键指标表现良好，包括产品净收入、特许权和其他收入等[4][5][6][7][8][9][10][11][12][13] 股票表现 - BioMarin股票过去一个月回报率为+4.9%，表现优于Zacks S&P 500综合指数的-3%变化[14]

BioMarin Pharmaceutical (BMRN) came out with quarterly earnings of $0.71 per share, beating the Zacks Consensus Estimate of $0.60 per share. This compares to earnings of $0.60 per share a year ago. These figures are adjusted for non-recurring items.This quarterly report represents an earnings surprise of 18.33%. A quarter ago, it was expected that this rare disease biopharmaceutical would post earnings of $0.44 per share when it actually produced earnings of $0.49, delivering a surprise of 11.36%.Over the l ...

总收入及产品收入 - 2024年第一季度总收入为6.49亿美元，同比增长9%[1] - VOXZOGO®净产品收入为1.53亿美元，同比增长74%[1] - 2024年第一季度，BioMarin Pharmaceutical Inc.的净产品收入为6,378.15万美元，较2023年同期的5,864.26万美元增长[28] 全球治疗儿童数量 - 全球使用VOXZOGO治疗的儿童数量从上一季度增加了500多人，截至季末总数超过3100人[3] 财务指导和运营 - 2024年全年指导方针中，总收入得到确认，非GAAP运营利润率和非GAAP每股收益提高[1] - 2024年全年财务指导中，BioMarin提高了非GAAP运营利润率和非GAAP稀释每股收益的指导[17] - BioMarin不提供关于GAAP报告财务指标的指导，但更新了2024年全年的非GAAP稀释每股收益指导[22] 财务表现 - 2024年第一季度，GAAP净收入同比增加3,780万美元，达到8,870万美元[5] - 2024年第一季度，非GAAP收入同比增加2,390万美元，达到1.397亿美元[6] - BioMarin Pharmaceutical Inc.的研发支出为2,049.87万美元，较2023年同期的1,718.46万美元增长[28] - BioMarin Pharmaceutical Inc.的净利润为8,866.2万美元，较2023年同期的5,085.2万美元增长[28] 营业收入和利润 - 非GAAP调整后的营业收入同比增长13%达到75.1亿美元[35] - 非GAAP调整后的营业利润同比增长10.2%至65.9亿美元[35] 每股收益 - 非GAAP调整后的每股收益同比增长18.3%至0.71美元[35] 可转换债务 - 公司在2024年的可转换债务下发行的普通股未计入GAAP稀释股份，如果转换，公司将在2023年发行440万股[36]

Investors are always looking for stocks that are poised to beat at earnings season and BioMarin Pharmaceutical Inc. (BMRN) may be one such company. The firm has earnings coming up pretty soon, and events are shaping up quite nicely for their report.That is because BioMarin is seeing favorable earnings estimate revision activity as of late, which is generally a precursor to an earnings beat. After all, analysts raising estimates right before earnings — with the most up-to-date information possible — is a pre ...

Analysts on Wall Street project that BioMarin Pharmaceutical (BMRN) will announce quarterly earnings of $0.60 per share in its forthcoming report, representing no change year over year. Revenues are projected to reach $649.75 million, increasing 8.9% from the same quarter last year.The consensus EPS estimate for the quarter has remained unchanged over the last 30 days. This represents how the covering analysts, as a whole, have reassessed their initial estimates during this timeframe.Before a company announ ...