These stocks could rocket higher, but they also present significant risks. Investors looking for stocks that can produce dramatic gains over the next 12 months want to turn their attention to the biotechnology industry. Wall Street analysts tasked with following a synthetic biology company called Ginkgo Bioworks (DNA -6.25%) think it can more than double your money. Investment bankers also have high hopes for Agenus (AGEN -12.85%). The latest price targets on the cancer drug developer suggest it can shoot m ...

Agenus公司 - 一些不太知名的企业股票价格相对较低，但投资其中需要承担极端投机风险[1][2] - Agenus是一家临床阶段的生物技术公司，股票价格在过去一年中下跌了近30%[4] - Agenus的财务状况并不乐观，过去四个季度的平均盈利较预期低了37.25%[5] - 分析师预计Agenus在2024财年将每股亏损41美分，营收为1.9152亿美元，这将带来22.5%的营收增长率[6] - 分析师一致看好Agenus，给予强烈买入评级，目标股价为6.33美元，潜在上涨幅度达到1026%[7] Tonix Pharmaceuticals公司 - Tonix Pharmaceuticals是一家生物制药公司，股票价格在过去一年中下跌了91%[8] - Tonix Pharmaceuticals的财务状况极其不稳定，过去一年的平均季度盈利较预期低了1.8%[10] - 分析师预计Tonix Pharmaceuticals在当前财年将每股亏损3.14美元，营收为1677万美元，目标股价为4.50美元，潜在上涨幅度达到1206%[11] Biofrontera公司 - Biofrontera是一家生物制药公司，股票价格在过去一年中下跌了超过55%[12] - Biofrontera的财务表现也不尽如人意，过去一年的平均盈利较预期低了41%[13] - 分析师预计Biofrontera在当前财年将每股亏损3.24美元，营收为4070万美元，目标股价为16美元，潜在上涨幅度达到1180%[14]

财务数据和关键指标变化 - 2023年全年收入为1.56亿美元,净亏损2.57亿美元或每股0.69美元 [30] - 2023年第四季度收入为8400万美元,净亏损4900万美元或每股0.13美元 [30] - 收入主要来自合作协议,包括达成的里程碑付款和非现金版税收入 [30] - 2023年12月31日现金余额为7600万美元,2024年1月又收到2500万美元里程碑付款 [31] - 公司正在努力变现非核心资产和未来里程碑付款,预计将在2024年中期前获得1亿到2亿美元的现金 [31][32] 各条业务线数据和关键指标变化 - BOT/BAL疗法在900多名患者中进行了广泛测试,在多种癌症中显示出有希望的疗效,特别是结直肠癌 [9][11] - BOT/BAL在结直肠癌中的数据显示,24%的患者达到RECIST确认的客观缓解率,12个月总生存率为74% [23] - 在12例结直肠癌新辅助治疗患者中,3例MSI-H患者实现完全或接近完全病理学反应,6例MSS患者有50%以上的病理学反应 [24][25] - 在6例二线胰腺癌患者中,4例实现显著和持续的肿瘤标志物下降,2例达到部分缓解 [26][27] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司正在积极探索与制药公司的合作机会,包括共同营销和共同开发BOT/BAL [19] - 公司已与BMS达成合作,获得2.5亿美元里程碑付款,未来还有潜在的1亿到2亿美元现金收入 [18][31][32] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司的核心目标是为癌症患者提供增强免疫系统的治疗选择 [17][33] - 公司正在加快推进BOT/BAL的全球监管策略,计划在2024年内向FDA提交生物制品许可申请(BLA),并于2025年向EMA提交申请 [13][14] - 公司正在努力提供全面的数据包,以证明BOT/BAL在难治性MSS结直肠癌中的安全性、有效性和临床药理学 [15][16] - 公司计划在2024年底前启动BOT/BAL的III期临床试验 [52] - 公司正在探索与制药公司的合作机会,以进一步扩大现金资源 [18][19][32] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在2023年取得了重大进展,特别是在BOT/BAL项目上 [8][9][11] - BOT/BAL在多种癌症中显示出有希望的疗效,为患者带来希望 [28] - 公司致力于通过创新改善患者的生活质量,这一使命始于30年前 [17][33] - 公司对BOT/BAL的未来发展前景充满信心,正在积极推进监管和商业化工作 [13][14][17][33] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Emily Bodnar 提问** 询问公司是否会跟踪新辅助治疗患者的手术结果,以及延长治疗时间是否可能进一步提高疗效 [37][38] **Garo Armen 和 Steven O'Day 回答** - 新辅助治疗试验将跟踪患者的手术结果和术后复发情况 [45] - 将治疗时间从4周延长到6-8周,预计可以进一步增加肿瘤缩小的程度 [44][45] 问题2 **Mayank Mamtani 提问** 询问公司在何时向FDA提交MSS结直肠癌BLA,以及III期试验的计划 [46][47][48] **Garo Armen 和 Steven O'Day 回答** - 公司计划在2024年中期前与FDA会面,获得具体指导后再确定BLA提交时间 [39][40][52] - 公司计划在2024年底前启动III期试验,以便在2025年潜在获批时已有足够患者入组 [52] 问题3 **Mayank Mamtani 提问** 询问公司与制药公司的合作谈判进展,以及新辅助治疗机会对此的影响 [53][54] **Garo Armen 回答** - 公司过去2年与潜在合作伙伴进行了多轮深入谈判,积累了丰富的经验 [55][58][59] - 新辅助治疗数据显示了广阔的市场机会,有助于吸引更多合作伙伴的兴趣 [57][58][59] - 公司希望在未来几个月内与合适的伙伴达成协议,共同推进BOT/BAL的开发 [55][59]

公司背景 - Agenus Inc.（Nasdaq: AGEN）是一家在发现和开发新型免疫治疗药物方面处于领先地位的公司[1] BOT/BAL开发项目 - 公司在2023年取得了BOT/BAL开发项目的重大进展，首个目标适应症是转移性、难治性结直肠癌，公司专注于追求加速批准[2] 难治性结直肠癌治疗进展 - BOT/BAL联合治疗在难治性结直肠癌患者中显示出24%的RECIST v1.1反应率，12个月总生存率为74%，预计2024年下半年将公布Phase 2研究的头条数据[3] 胰腺癌治疗进展 - BOT治疗胰腺癌患者显示出显著的肿瘤标志物减少，目前正在进行Phase 2随机研究，预计将于年中公布初步数据[4]

公司使命与战略 - Agenus Inc. 是一家领先的临床阶段生物技术公司，致力于开发针对癌症的治疗方案，拥有强大的免疫治疗药物管线[180] - 公司的主要使命是通过组合疗法扩大受益于癌症免疫治疗的患者群体，利用广泛的抗体治疗、养护细胞疗法和疫苗佐剂等手段[180] - Agenus 拥有多个抗体发现平台和项目，包括 botensilimab 和 balstilimab 等主要资产[183] - 公司与多家公司建立合作关系，包括 Bristol-Myers Squibb、Betta Pharmaceuticals、UroGen Pharma、Gilead Sciences、Incyte 和 Merck[183] - Agenus 通过与 Ginkgo 合作，致力于开发下一代培养植物细胞 QS-21 STIMULON，以满足疫苗行业的需求[184] 财务状况 - 公司在2023年实现了约38.8百万美元的研发收入，主要来源于与 BMS 和 Gilead 的合作协议[187] - 与 GSK 的非现金版税收入增加到约114.6百万美元，主要受到包含 QS-21 STIMULON 的疫苗净销售增加的影响[187] - 公司在2022年实现了约25.3百万美元的版税销售里程碑收入，与 HCR 的版税购买协议相关[187] - 研发费用在2023年增加了26%，达到2.346亿美元，主要是由于第三方服务和其他费用增加了4460万美元[188] - 总体和行政费用在2023年减少了3%，降至7.87亿美元，主要是由于专业费用减少了450万美元[189] - 非经营收入在2023年减少了1.25亿美元，主要是由于2023年活动极少[189] - 利息费用净额在2023年增加到9.79亿美元，主要是由于与HCR的版税购买协议中记录的非现金利息增加[189] 现金流与资金筹集 - 我们自创立以来一直出现年度运营亏损，截至2023年底，累计赤字达19.6亿美元[195] - 自创立以来，我们通过公司合作、预付版税销售和发行股票等方式筹集了约19亿美元的净收益[196] - 截至2023年12月31日，我们的现金、现金等价物和短期投资为7.61亿美元，较2022年底减少了1.172亿美元[196] - 我们计划通过多种途径获得额外资金，包括许可和/或合作机会、非战略资产出售等，以满足我们的流动性需求[196] 风险管理 - GSK的非现金版税收入和非现金利息费用可能会受到多种因素影响，包括但不限于治疗标准变化、竞争产品推出、制造或其他延迟、生物仿制品竞争、专利保护、政府卫生管理机构对药品使用施加限制等[200] - 我们主要面临的市场风险暴露是外汇汇率风险，主要集中在英镑、欧元和瑞士法郎上[202] - 我们的现金、现金等价物和短期投资在2023年12月31日为7610万美元，受到利率和外汇汇率变化的影响，我们的利息收入随着利率变化而波动[202]

收入和财务状况 - Agenus Inc.在2023年第四季度和全年度报告中，收入为1.56亿美元，净亏损为2.57亿美元[18] - Agenus公司在2023年第四季度和全年度报告中，现金余额为7,610万美元[19] - Agenus公司从BMS获得了2500万美元的里程碑付款[17] BOT/BAL在不同癌症类型中的表现 - BOT/BAL在难治性结直肠癌患者中表现出24%的持久ORR[2] - BOT/BAL在2L转移性胰腺癌患者中显示出显著的肿瘤标志物减少[9] - BOT/BAL在2L+黑色素瘤患者中展示了30%的ORR和60%的疾病控制率[11] - BOT/BAL在PD(L)-1难治性NSCLC患者中表现出56%的ORR和89%的疾病控制率[13] - BOT/BAL在晚期肉瘤患者中显示出20%的ORR和19.4个月的中位反应持续时间[14] - BOT/BAL在难治性卵巢癌患者中观察到33%的总体反应率[16] 合作与商业化 - Agenus公司正在积极与多家潜在生物制药合作伙伴进行合作开发和共同商业化BOT/BAL的讨论[17]

LEXINGTON, Mass.--(BUSINESS WIRE)--Agenus Inc. (“Agenus”) (Nasdaq: AGEN), a leader in discovering and developing novel immunological agents to treat various cancers, today announced that the first preclinical data from BMS-986442 (AGEN1777) will be presented in an oral presentation at the upcoming AACR Meeting, to be held April 5 – 10, 2024 in San Diego, CA. In non-clinical assays, BMS-986442 demonstrated superior immune activation both as monotherapy and in combination with PD-(L)1 blockade compared to con ...

LEXINGTON, Mass.--(BUSINESS WIRE)--Agenus Inc. (“Agenus”) (Nasdaq: AGEN), a leader in discovering and developing novel immunological agents to treat various cancers, today announced that the Compensation Committee of Agenus’ Board of Directors granted inducement awards to Nils Eckardt, Kent Barnes, and Brian Greenblatt, in connection with their appointments as Chief Medical Affairs Officer, Head of Marketing and Sales, and Vice President Commercial Operations and Business Analytics, respectively. The Compen ...

LEXINGTON, Mass.--(BUSINESS WIRE)--Agenus Inc. (“Agenus”) (Nasdaq: AGEN), a leader in discovering and developing novel immunological agents to treat various cancers, today announced that the Company will release its fourth quarter and year end 2023 financial results before the market opens on Thursday, March 14, 2024. Agenus executives will host a conference call and webcast at 8:30 a.m. ET that morning to discuss the results and provide a corporate update. Conference Call: To access dial-in numbers, please ...

Three otherwise innocuous words -- reverse stock split -- can cause much disappointment and even sow panic in an investor community. Shareholders of clinical-stage biotech Agenus (AGEN -29.54%) experienced this vividly on Thursday when their company announced its intention to start going down that road. The stock's price fell sharply, by almost 30%, contrasting with the 0.6% gain of the benchmark S&P 500 index. Twenty shares will become one In a regulatory filing and a letter to its shareholders, both publi ...