分组1 - 公司设立了一个新的战略和R&D策略,以疾病为中心,利用不同的技术手段来转化或治愈目标疾病 [8][10][11] - 公司在囊性纤维化领域持续创新,先后推出了KALYDECO、ORKAMBI、SYMDEKO、TRIKAFTA等一系列CFTR调节剂,并计划推出更有效的vanzacaftor [12][13][19][20][22] - 公司还开发了首个获批的CRISPR/Cas9基因编辑疗法CASGEVY,目前正在推进产品的全球商业化 [14][16][24][26] 分组2 - 公司正在开发一种非阿片类的急性疼痛新药Suzetrigine,旨在提供有效的止痛效果但不存在成瘾风险 [27][28][31][32] - 公司在1型糖尿病领域有三个中期临床项目,分别采用移植未经编辑的胚胎干细胞源性胰岛细胞、经过免疫隐藏编辑的胰岛细胞以及使用封装装置的胰岛细胞 [33][34][35][36] - 公司通过收购Alpine Immune Sciences公司获得了一款III期准备就绪的IgA肾病候选药物Povetacicept,这与公司的战略和管线发展方向高度吻合 [38][39][40][41] 问答环节重要的提问和回答 问题1 Myles Minter 提问 公司在囊性纤维化领域的收入增长主要来自于哪些方面 [49][50][51] Reshma Kewalramani 回答 公司将通过进一步拓展更低年龄段患者群体、推出更有效的vanzacaftor以及开发mRNA疗法等方式来推动囊性纤维化业务的持续增长 问题2 Sami Corwin 提问 CASGEVY作为一种转化性治疗,其复杂的治疗过程是否会导致收入确认存在季节性 [55][56] Reshma Kewalramani 回答 公司将定期报告ATC激活和患者启动治疗的进度,但不会在中间时期提供更多细节。收入确认将在患者接受输注时确认,目前尚不清楚季节性因素对此的影响