会议主要讨论的核心内容 - Novartis公司在慢性髓性白血病(CML)治疗领域有20多年的历史,先后推出了Glivec和Tasigna等创新药物,大幅提高了CML患者的生存率 [7][8][9] - 尽管取得了巨大进步,但仍有40%的CML患者需要在5年内更换治疗方案,一半患者无法达到深度分子学反应,四分之一患者可能实现治疗停药 [10][11][12] - 公司开发了新药Scemblix,旨在提高疗效并改善耐受性,从而使更多患者能够长期坚持治疗并实现治疗停药的目标 [13][14][16] - Scemblix在III期ASC4FIRST临床试验中显示出优于现有标准治疗的疗效和安全性,包括在48周时显著提高主要分子学反应率、缩短达到主要分子学反应的时间,以及降低不良事件导致停药的风险 [28][29][30][31][32][33][34][35][36][37][38][39][40] - 基于这些积极结果,Scemblix已获得FDA突破性疗法认定,公司正在加快审批进程,预计2024年下半年至2025年陆续在全球提交上市申请 [41][42][43] 问答环节重要的提问和回答 问题1 Emmanuel Papadakis 提问 询问Scemblix在二代TKI子组(如Tasigna)与整体二代TKI组的数据差异 [74] Jeff Legos 回答 目前尚未对Scemblix在不同二代TKI子组的数据进行细分分析,但总体来看,Scemblix相比所有调查者选择的二代TKI均显示出明显的疗效优势 [75] 问题2 Seamus Fernandez 提问 询问随着二代TKI仿制药的上市,以及一些医生更倾向于使用低剂量二代TKI维持疗效的做法,Scemblix在一线治疗中的定位和挑战 [116][117][118] Reshema Kemps-Polanco 回答 目前美国一线CML患者中,已有60%不是使用伊马替尼,而是直接使用二代TKI,这为Scemblix在一线治疗中提供了较大的机会。对于仍然使用伊马替尼的医生,Scemblix的优异疗效和良好耐受性也有望说服他们转而使用Scemblix [119][120][121] 问题3 Peter Welford 提问 询问Scemblix在美国和海外市场的准入情况,包括质量生活数据、长期随访数据的重要性,以及2025年合同谈判的时间节点 [122][123][124][125][126][127][128][129][130][131][132][133] Jeff Legos 和 Reshema Kemps-Polanco 回答 公司将在96周数据分析时发布Scemblix的生活质量数据,这对于说服支付方很重要。同时,医生反馈患者使用Scemblix后感受良好也是一个重要的代理指标。对于2025年的准入谈判,公司正在积极准备,包括确保Scemblix纳入NCCN指南等,预计不会出现太大障碍 [125][126][127][128][129][130][131][132][133]