新产品和新技术研发 - 公司在ASGCT年会上展示了AX-0810项目针对NTCP的新的临床前概念验证数据[1] - 公司的Axiomer RNA编辑平台利用ADAR机制，通过编辑富含特定核苷酸的RNA来招募内源ADAR，实现RNA编辑[3] - 公司持有超过10项平台专利，保护使用寡核苷酸广泛招募诱导ADAR的技术[4] - 公司计划在今年下半年分享AX-1412项目的临床前概念和转化数据[16] - 公司预计在2024年底或2025年初将AX-0810进入临床试验[16] 合作和市场扩张 - 公司的策略包括内部开发管道项目和选择性合作伙伴关系，目前重点是AX-0810和AX-1412项目[6] - 公司与Eli Lilly合作在Axiomer平台上共同开发10个靶点，合作已带来1.25亿美元的前期付款[6] 未来展望 - 公司设计了一种转化策略，通过在健康志愿者中进行研究，以获得干净的数据集，适当的样本大小和快速执行[6] - 公司拥有足够的现金储备，可支持至2026年中期，有充足的机会从非稀释性来源延长现金流[17] 其他有价值的信息 - 优化后的EONs在体内编辑方面表现更好，预计将带来更高的编辑水平[21] - AX-0810的概念验证旨在展示RNA编辑，公司将在今年晚些时候宣布发展候选药物[24] - NTCP靶向治疗可以解决胆酸在肝细胞中的浓度问题，可能会导致临床意义的改善[29] - 25%的编辑水平可能足以产生有意义的临床效果[36] - 目前在非人灵长类动物模型中未发现异常安全信号[37]