财务数据和关键指标变化 - 公司第二季度GAAP净亏损为3730万美元,每股亏损0.59美元,较上一季度增加[5] - 第二季度现金消耗为3010万美元,其中包括340万美元的会计驱动因素[49] - 截至6月30日,公司拥有3.413亿美元的现金和投资,另有1120万美元的应收款,主要为OMIDRIA版税收入[6] - 公司有9500万美元的可转换债务将于11月到期,现有现金和投资足以偿还这些债务并继续运营至2025年[7] 各条业务线数据和关键指标变化 - OMIDRIA第二季度版税收入为1070万美元,较上一季度增加150万美元[6] - 公司正在开展多项针对MASP-2的生物制剂和小分子药物的临床试验[8][9][12][18][19] - 公司正在开展针对MASP-3的抗体OMS906的3项临床试验,包括治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和C3肾小球肾炎(C3G)[20][21][24][25] - 公司正在开发针对PDE7的口服抑制剂OMS527,用于治疗药物成瘾和帕金森病相关的运动障碍[33][37] - 公司正在开发多种免疫肿瘤疗法,包括细胞疗法和分子疗法[40][41][42][43][44][45][46][47] 各个市场数据和关键指标变化 - 根据国会立法,OMIDRIA将至少获得2028年1月前的单独付费[7] - 2024年CMS拟定的门诊前瞻性付费系统规则中,也规定了OMIDRIA的持续单独付费[7] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在开发针对MASP-2和MASP-3的多种生物制剂和小分子药物,以控制补体激活的靶点[8][19][20][31] - 公司认为OMS906作为MASP-3抑制剂在PNH和其他补体相关疾病中具有优势[22][28][29][30][31][32] - 公司认为其免疫肿瘤疗法平台具有潜力,可以显著改善细胞疗法和免疫疗法的疗效[40][41][42][43][44][45][46][47] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对narsoplimab在TA-TMA适应症获批持乐观态度,预计2024年中获批[8][9][10] - 管理层对narsoplimab在IgA肾病III期试验的结果持乐观态度,认为可以满足FDA和EMA的上市要求[12][13][14][15][16] - 管理层对OMS906在PNH和其他补体相关疾病中的潜力持乐观态度[22][24][25][26][27][28][29][30][31][32] - 管理层对公司免疫肿瘤疗法平台的前景持乐观态度,认为可以显著改善细胞疗法和免疫疗法的疗效[40][41][42][43][44][45][46][47] 问答环节重要的提问和回答 问题1 Colin Bristow 提问 1) 公司与FDA在5月会议上讨论了哪些关注点?公司提出的生存数据分析计划有哪些具体内容? [61][62][63] 2) 公司在IgA肾病临床试验中期待看到什么样的蛋白尿数据,有哪些关键指标? [61][65][66][67] Gregory Demopulos 回答 1) FDA希望公司提供更多生存数据,证明narsoplimab治疗组的生存获益。公司将提交一份详细的分析计划,获得FDA的反馈后再进行分析并重新提交BLA申请。[62][63] 2) 公司没有设定具体的蛋白尿降低目标,但会参考其他已获批药物的数据。公司认为narsoplimab可以在肾小球和肾小管两个关键位点发挥作用,有望取得积极结果。[65][66][67] 问题2 Stephen Brozak 提问 公司在narsoplimab的同情使用计划中获得了哪些反馈和观察结果? [70][71][72][73][98][99][100] Gregory Demopulos 回答 公司已为125多名成人和儿童患者提供narsoplimab同情使用治疗,多家医疗机构反复申请使用。即使患者之前接受过其他治疗如eculizumab、ravulizumab和defibrotide无效,使用narsoplimab后也出现了恢复的病例。这表明narsoplimab在TA-TMA治疗中的潜力。公司正在全力推进narsoplimab的上市进程,满足患者的迫切需求。[70][71][72][73][98][99][100] 问题3 Gregory Harrison 提问 公司最新的OMS906中期分析结果与之前在EHA大会上公布的结果相比有何变化? [79][80][81][82] Gregory Demopulos 回答 公司最新的OMS906数据结果与之前一致,甚至有进一步改善。这进一步增强了公司对MASP-3抑制靶点和OMS906药物的信心,不仅在PNH,在其他补体相关疾病中也有广泛应用前景。公司计划在12月的美国血液学会年会上公布最新数据。[79][80][81][82]