财务数据和关键指标变化 - 公司第三季度净亏损3780万美元,每股亏损0.60美元,与上一季度基本持平 [15] - 第三季度现金消耗3100万美元 [15] - 第三季度OMIDRIA销售收入1000万美元,较上一季度下降700,000美元,符合历史上夏季白内障手术量下降的季节性趋势 [15][17] - 截至9月30日,公司拥有3.103亿美元现金及投资 [16] - 公司计划在11月15日到期的9500万美元可转债到期后使用现金偿还 [16] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司主要业务集中在narsoplimab、OMS906和OMS1029等MASP-2和MASP-3抑制剂的研发 [6][7][9][10] - narsoplimab在IgA肾病III期临床试验未达到主要终点,公司将停止该试验 [18][19][20] - narsoplimab在造血干细胞移植相关血栓性微血管病(TA-TMA)适应症的生物制品许可申请(BLA)重新提交正在进行中,预计明年中期获批 [24][25][26][27] - OMS906在PNH和C3肾小球肾炎的两项III期临床试验计划于明年第三季度启动 [9][38][39][40][41][42][43][44][46] - OMS1029长效MASP-2抑制剂计划于明年夏季启动II期临床试验 [23] 各个市场数据和关键指标变化 - OMIDRIA在门诊手术中心和医院门诊部门的单独付费将持续至2028年1月1日 [17] - 公司正在评估开发一种能够预测急性和长期COVID-19患者严重程度的诊断试剂盒,具有广泛应用前景 [35] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司将重点发展narsoplimab在TA-TMA适应症的上市申请和商业化,推进OMS906在PNH和C3肾小球肾炎的III期临床,以及OMS1029的II期临床 [8][9][10] - 公司将大幅减少ARTEMIS-IGAN试验相关支出,将资金重新分配到延长现金流和其他后期项目,尤其是加快推进OMS906的临床开发 [11][12] - 公司认为MASP-3抑制剂OMS906相比其他替代途径靶点和药物具有明显优势,包括不影响经典补体途径、浓度变化较小以及给药方便等 [49][50] - 公司的免疫肿瘤项目包括CAR-T、细胞治疗和疫苗等五大创新平台,具有广泛适应症和潜在优势 [58][59][60][61][62][63][64][65] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司尽管在ARTEMIS-IGAN试验中失利,但对MASP-2抑制剂在肾脏疾病治疗中的潜力仍保持信心 [7][21][22] - 公司认为OMS906作为替代补体途径靶点的MASP-3抑制剂具有广泛的临床应用前景,正在加快其在PNH和C3肾小球肾炎等适应症的III期临床开发 [38][39][40][41][42][43][44][45][46][47][48][51] - 公司将继续推进narsoplimab在TA-TMA适应症的上市申请和商业化,同时评估其在COVID-19相关急性呼吸窘迫综合征等其他适应症的开发机会 [24][25][26][27][28][31][32] - 公司的免疫肿瘤项目具有广泛的适应症潜力,正在评估进一步投资以推动这些创新平台的发展 [58][59][60][61][62][63][64][65] 问答环节重要的提问和回答 问题1 Steve Brozak 提问 询问公司对于narsoplimab在同情使用患者中的疗效反馈情况 [79][80][81][82][83] Greg Demopulos 回答 公司在同情使用项目中为15名高危TA-TMA患者提供narsoplimab治疗,其中73%患者获得临床获益,100天生存率达80%,对于获益患者生存率为100%。公司认为这些结果进一步证实了lectin通路抑制在该疾病治疗中的作用 [80][81][82][83] 问题2 Serge Belanger 提问 询问公司对于narsoplimab在TA-TMA适应症BLA重新提交的预期时间表 [93][94][95][96][97][98][99][100][101][102][103] Greg Demopulos、Steve Whitaker、Catherine Melfi 回答 公司已提交统计分析计划供FDA审核,一旦获得同意即可开展分析工作,预计在明年中期完成BLA重新提交并获得FDA批准决定。公司已着手准备BLA其他模块的修订工作,不会对时间进度造成延迟 [94][95][96][97][98][99][100][101][102][103]