财务数据和关键指标变化 - 截至2023年3月31日,公司持有6.327亿美元的现金、现金等价物、投资和受限现金,较2022年12月31日的4.783亿美元增加[30] - 2023年第一季度净亏损1.074亿美元,每股0.50美元,而2022年同期净亏损9,160万美元,每股0.58美元[31] - 2023年第一季度研发费用8,270万美元,较2022年同期6,830万美元增加1,440万美元,主要由于内部研发团队的增长、临床试验成本、支持商业制造准备和设施相关成本的增加,部分被股份支付费用的降低所抵消[32] - 2023年第一季度一般及行政费用2,810万美元,较2022年同期2,340万美元增加470万美元,主要由于内部一般及行政和商业团队的增长、支持Proleukin收购的费用以及与预商业活动相关的成本增加,部分被股份支付费用和营销费用的降低所抵消[33] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司目前有7项TIL疗法的临床试验正在进行,涉及多种实体瘤[21] - 在非小细胞肺癌领域,公司正在进行3个试验,包括IOV-COM-202试验Cohort 3A的初步阳性数据,计划于2023年与FDA会面讨论数据并探讨在一线晚期非小细胞肺癌患者的潜在注册试验[21][22] - 在宫颈癌领域,公司正在进行C-145-04试验Cohort 2,该Cohort 2旨在支持监管提交,公司期待今年继续推进该试验的入组[24] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司计划在获批后的首90天内启动40家授权治疗中心(ATC)[40] - 公司已与负责90%商业和Medicare患者的医保公司进行了接触,对于获得报销持乐观态度[40] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在开发下一代TIL疗法,包括IOV-4001(PD-1失活的TIL疗法)和其他使用TALEN基因编辑技术的TIL疗法[25][26] - 公司计划通过增加新设施、优化和自动化制造工艺,未来将TIL产品的年产能提升至超过10,000例[12] - 公司目前拥有至少60项已获授权或允许的美国和国际专利,包括预计可提供至2038年专有权的二代专利权[13] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对于FDA加速审批lifileucel的潜力持乐观态度,认为临床数据和与FDA的互动都很积极[8] - 公司认为Proleukin的收购将提供收入、控制IL-2供应链和降低TIL疗法成本[8][29] - 公司有500多名具有开发和商业化肿瘤和细胞基因疗法产品经验的员工,为商业化做好准备[9] 问答环节重要的提问和回答 问题1 Michael Yee 提问 - 公司是否预计FDA会要求召开咨询委员会(AdCom),以及FDA工厂检查的预期时间和流程[36][37] - 公司计划在上市初期启动多少家ATC,以及对于报销的预期[37][40] Fred Vogt 回答 - 公司目前不预计会有AdCom,但如果有的话会尽快告知。FDA的工厂检查(PLI)通常在审评周期后期进行,公司正在全面准备[38][39] - 公司计划在上市初期启动40家ATC,并已与负责90%患者的医保公司进行了接触,对于获得报销持乐观态度[40] 问题2 Peter Lawson 提问 - TILVANCE-301试验在美国和海外的患者入组比例[42][43] - 公司今年将公布的非小细胞肺癌Cohort 3A的数据量[45][46] - 公司对于BLA受理的预期时间[47][48] Fred Vogt 和 Friedrich Finckenstein 回答 - TILVANCE-301试验将在美国、欧洲、澳大利亚等多个国家开展,具体比例公司尚未确定[43][44] - Cohort 3A的数据将有所增加,但不会大幅增加,公司对结果依然很兴奋[46] - BLA受理预计在5月26日左右[48]