产品和临床研究 - 公司的主要临床资产 Reni-cel 用于镰状细胞病地中海贫血[7] - RUBY研究将转变为一项注册研究，包括所有迄今为止和未来的患者数据[10] - 公司的产品在临床实践中被认为具有临床意义[37] - 公司在研究中发现了针对造血干细胞和其他组织的潜在目标[46] 业绩和市场趋势 - 公司在Q4的收益中看到了患者招募和投药的增长[39] - 公司计划在中期和年底时分享血液学参数、安全性和植入数据[25] - 公司去年以Vertex协议为例，通过许可协议扩展了现金流[59] 技术和发展策略 - CRISPR方法的优势在于一旦优化了递送给定目标细胞或组织的配方，就可以通过简单地改变引导RNA上的20个核苷酸来实现不同目标[47] - 公司将专注于只能通过基因编辑的差异化机制命中的目标，以最大程度提高技术、监管和临床成功的概率[50] - 公司将采取两种方式进行商业发展，一是传统的Cas9和Cas12许可证，另一种是将不会开发的体内目标进行外部许可[53]