公司稀有疾病业务 - 公司的稀有疾病业务是长期增长的支柱之一，具有增量作用[5] - 公司致力于提供高度差异化的治疗方案，推动科学发现的边界[10] - 公司成功推出和扩大稀有疾病产品在关键市场的份额[11] - 公司的稳健研发能力和生物制药制造专业知识加速并为稀有疾病组合增加价值[12] - 公司的稀有疾病产品组合在过去几年中取得了强劲增长，2023年销售额约为40亿美元[25] 公司产品展望 - TEPEZZA预计年同比增长中单位数位数[49] - TEPEZZA在日本获得孤儿药物认定，计划在2025年初正式推出[51] - KRYSTEXXA在美国有950万痛风患者，70%的患者能够将血尿酸浓度降至每分升不到6毫克[63][65] - UPLIZNA在2020年获批后，已在美国和国际扩张方面取得快速增长[83] - TAVNEOS是FDA批准的ANCA相关血管炎的辅助治疗药物，降低了54%的疾病复发风险[107][108] 公司新产品研发 - 公司在罕见病领域有多个创新项目，包括dazodalibep、daxdilimab和fipaxalparant[125] - dazodalibep是一种融合蛋白，已进入Sjogren病的第三阶段研究，显示出显著改善[130][134][135] - Fipaxalparant是针对纤维化和炎症的关键驱动因子LPAR1的小分子药物，有望成为治疗纤维化疾病的突破[142][143] - Daxdilimab是一种抗ILT7单克隆抗体，目前正在进行针对原发性圆盘状红斑狼疮和皮肌炎的研究[150] 公司市场展望 - 公司在美国市场看到了显著的增长机会，拥有创新产品，旨在解决严重疾病问题[25] - 公司对TEPEZZA的发展和市场定位非常自信，认为可以改善患者体验[188] - 稀有病领域的机会对公司来说是非常有吸引力的，具有良好的利润率[194] - 公司对罕见疾病研究药物的潜力感到兴奋，期待能够帮助更多患有罕见疾病的患者[153]