业绩总结 - 2023年全年净产品收入为12.41亿美元，同比增长39%[6] - 2023年末现金储备为24亿美元[6] - 2023年实现了40%以上的营收复合年增长率目标[7] - 2023年第四季度净产品收入为3.46亿美元，同比增长32%[30] - 2023年全年总收入为18.28亿美元，同比增长76%[30] 用户数据 - TTR全球2023年第四季度净产品收入为2.54亿美元，总TTR患者数量超过4,060人[9] - TTR在美国的年同比增长率为38%，环比增长率为5%[9] - Ultra Rare全球2023年第四季度净产品收入为0.92亿美元，总Ultra Rare患者数量超过1,080人[10] - 美国ATTR-CM患者数量预计为20万，预计每年增长3%[13] 未来展望 - 预计2024年至2026年将推出多种治疗方案和模式，支持该领域持续增长[13] - 公司目标包括推出多个新药物项目和达成关键合作里程碑[34] - 2024年净产品收入预期为14-15亿美元，同比增长13%-21%[32] 新产品和新技术研发 - Vutrisiran的预期特点将支持其在ATTR-CM领域的首选位置[14] - ALN-APP在人类大脑中首次展示了RNAi治疗的基因沉默，对CSF Aβ42和Aβ40有显著降低作用[25] - FDA已批准在美国进行ALN-APP第一阶段多剂量研究[26] 市场扩张和并购 - 公司的创新驱动着强大的管道发展，计划到2025年底推出九个Alnylam主导的IND项目[28] 负面信息 - 已有付款方限制70%以上的商业和医疗保险患者使用组合疗法[14] - 75%的tafamidis治疗患者只有部分或没有反应[23]