产品业绩 - Vertex Pharmaceuticals在2023年全年的囊肿纤维病产品收入达到98.7亿美元，较2022年增长11%[10] - Vertex正朝着在2028年之前推出五个产品的目标迈进，目前已获得CASGEVY在镰状细胞病和β地中海贫血的批准，同时在临床阶段拥有强大的管线[12] - vanzacaftor三联疗法在囊肿纤维病患者中达到所有主要和次要终点，显示出显著的临床意义[15] - vanzacaftor三联疗法在汗氯化物水平方面表现优于TRIKAFTA，显示出更高的概率达到小于60 mmol的汗氯化物水平[17] - vanza triple的结果表明，该疗法在改善CFTR蛋白功能方面取得了显著进展，目标是将汗氯化物水平恢复到低于30的正常水平[22] 新产品和技术研发 - CASGEVY是首个CRISPR/Cas9基因编辑疗法，已在美国、英国、沙特阿拉伯和巴林获批，受到医生和患者的强烈支持[11] - VX-548在急性疼痛方面取得了积极的三项第三阶段试验结果，包括在两种不同疼痛模型中的随机安慰剂对照试验[31] - VX-548在糖尿病周围神经病变的研究中取得积极结果[35] - VX-548在急性疼痛和CF的关键试验中取得积极结果[37] - VX-548在急性疼痛领域有着巨大的市场潜力，预计在急性疼痛领域有数十亿美元的机会[52] 市场扩张和并购 - CASGEVY代表了对患有镰状细胞病和依赖输血的β-地中海贫血患者的潜在一次性功能性治愈的重大进展[29] - Vertex正在进行针对5至11岁患者的全球第三阶段研究，以扩大CASGEVY的适应年龄范围[30] - VX-548有望成为治疗急性和周围神经病痛的转变性治疗选择，估计每年约有8000万患者在美国处方药物治疗中度至重度急性疼痛[51] 未来展望 - vanza NDA将在2024年中期在美国和欧洲提交，预计获得优先审查，有望在6个月内获得批准[28] - 预计2024年总产品收入范围为105.5亿至107.5亿美元，预计CF领域将继续增长，同时包括CASGEVY在批准的适应症和地理区域的商业推出[63] - 公司提供了2024年全年总产品收入指导，而不是按疾病领域或产品具体指定，考虑到新产品推出的不确定性以及已建立的CF业务规模与其他收入的显著差异[64]