分组1 - 公司新任命了Ambarish Shah为首席技术官,他拥有25年以上的生物制药从业经验,曾在多家知名制药公司担任重要职务 [7] - 公司修改了ReMEDy2临床试验的纳入/排除标准,将目标患者群体聚焦于中度缺血性卒中患者,这一变更有望提高临床试验的成功概率并加快试验进度 [9][10][11][12][13][14] - 公司还将排除发生在大脑后循环的缺血性卒中患者,因为这类患者在NIH卒中量表评分上存在偏差 [15][16] - 公司还取消了临时分析时的"显著疗效"评估,这将提高整体试验的成功概率 [17][18] 分组2 - 公司目前现金和现金等价物为5.62亿美元,预计可支持临床开发和运营至2026年 [25][27] - 研发费用同比增加,主要是为了解决临床试验临时停止的问题以及进行其他试验和生产工艺开发 [28][29] - 行政费用同比增加,主要是由于与PRA公司诉讼相关的法律费用以及人员成本增加 [30][31] 问答环节重要的提问和回答 问题1 Thomas Flaten 提问 排除机械取栓和静脉溶栓患者后,预计还有多少可纳入的患者? [35][36][37] Rick Pauls 回答 公司预计中度卒中患者占所有卒中患者的35%-40%,这是公司的目标患者群体。公司认为如果能在这一群体中获得更大的治疗效果,将有利于未来的商业化 [36][37] 问题2 Alexander Nowak 提问 公司是否仍计划排除既往接受机械取栓的患者? [47][48][49] Scott Kellen 回答 是的,公司仍计划排除既往接受机械取栓的患者,这占所有卒中患者的约20%。同时也会排除后循环卒中患者,因为NIH卒中量表不能很好地评估这类患者 [48][49][50][51] 问题3 Francois Brisebois 提问 聚焦中度卒中患者的机制依据是什么?如何确保这不会影响入组难度? [64][65][66][67] Rick Pauls 回答 公司分析了II期试验数据,发现基线NIHSS评分在6-10分的患者治疗效果最佳。这一评分范围属于中度卒中,预计能获得更好的治疗效果。同时,这一评分范围也与中国KAILIKANG试验的患者群体相符 [65][66][67]