财务数据和关键指标变化 - 第二季度总收入为4740万欧元,包括SKYTROFA收入以及向第三方提供的许可服务,主要是向VISEN Pharmaceuticals提供的服务 [38] - SKYTROFA第二季度收入为3590万欧元,较第一季度的3160万欧元有所增长 [38] - 第二季度收入受到两个因素的负面影响:销售返利准备金调整负2.1百万欧元,以及美元兑欧元汇率下跌导致的负0.6百万欧元影响 [38] - 根据其他生长激素制造商的报告,SKYTROFA在第二季度成为美国市场的领导者,但仅占美国儿童生长激素缺乏症患者群体的不到10% [38] 各条业务线数据和关键指标变化 - 研发费用环比下降1%,主要是内分泌相关成本下降,部分被肿瘤相关成本增加所抵消 [39] - 销售及一般管理费用环比增长6%,主要是美国SKYTROFA的外部商业费用增加、SKYTROFA在美国以外市场的预上市活动、TransCon PTH的全球预上市活动以及员工相关费用增加 [39] - 总运营费用环比增长2%至1.75亿欧元 [39] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司预计2023年全年SKYTROFA收入将达到1.65-1.70亿欧元 [42] - 公司计划本月在德国推出SKYTROFA,并预计2024年初在德国推出TransCon PTH [43] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正朝着实现2025年前三个独立内分泌罕见疾病产品的监管批准的"3x3愿景"取得进展 [16] - 公司正在建立全球商业化能力,将这个不断增长的高度差异化产品组合带给患者 [16] - 公司相信SKYTROFA的三大驱动因素是:1)越来越多的医生观察到SKYTROFA的长期获益;2)每日生长激素市场的整合持续;3)公司成为内分泌界的可信赖合作伙伴 [18][19] - 公司获得FDA批准了隆泽公司的高产能原料药制造基地,预计2024年上半年获得欧盟批准,支持公司在新市场和适应症的商业化目标 [20][21] - 公司相信成人生长激素缺乏症是一个未被充分开发的适应症,最近的研究显示不到4%的疑似成人生长激素缺乏症患者得到生长激素治疗 [22] - 公司相信TransCon PTH批准后将成为成人原发性甲状旁腺功能减退症患者的一个重要新治疗选择 [28] - 公司认为TransCon CNP不仅可以改善骨骼生长,还可能改善肌肉功能,这可能使成人患者也能从中获益 [30][31] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司相信SKYTROFA在美国的需求将继续保持强劲增长 [17][18][19] - 公司有信心TransCon PTH如获批准将成为成人患者的重要新治疗选择 [28] - 公司对TransCon CNP在治疗achondroplasia方面的前景感到兴奋,并计划在今年晚些时候分享更多研究成果 [31] - 公司开发了一种新的TransCon载体平台,可支持高容量、低成本制造,有望拓展到新的治疗领域 [33] 问答环节重要的提问和回答 问题1 Li Watsek 提问 询问TransCon PTH NDA重新提交的具体步骤和需要的额外信息 [49] Scott Smith 回答 公司不会就NDA重新提交的具体过程做进一步评论,但相信10月份能够重新提交 [50] 问题2 Paul Choi 提问 询问SKYTROFA市场份额增长机会以及毛利率下降的原因 [55][56] Jan Mikkelsen 回答 公司的商业化策略是成为该市场的领导者,提供更好的治疗效果。SKYTROFA毛利率基本保持稳定 [57][59] 问题3 Andreas Argyrides 提问 询问TransCon PTH对肾功能的影响以及对肾结石的影响 [70][73] Jan Mikkelsen 回答 TransCon PTH显著改善了肾功能,有望减少慢性肾病的风险。关于肾结石的影响,公司尚未分析此数据,但会考虑进行分析并发表 [71][74] 问题4 David Lebovitz 提问 询问新型TransCon载体平台的特点以及在GLP-1领域的应用计划 [76][77] Jan Mikkelsen 回答 新载体平台可用于大规模低成本制造,公司已展示了针对GLP-1类似物semaglutide的一次月给药的可行性,未来还会评估其他治疗领域的应用 [78][79] 问题5 Leland Gershell 提问 询问每日生长激素制剂短缺对SKYTROFA的影响,以及公司在GLP-1领域的知识产权状况 [93][95] Jan Mikkelsen 回答 每日生长激素制剂短缺是由于该市场的整合和集中,与GLP-1制剂无关。公司在GLP-1领域拥有较大的自由运营空间 [94][96]