财务数据和关键指标变化 - 公司于2023年9月30日的现金、现金等价物和投资约为1,770万美元,较6月30日减少约560万美元 [60][61] - 2023年第三季度净亏损约1,140万美元,每股亏损约1.76美元,而2022年同期净亏损约980万美元,每股亏损约1.59美元 [62] - 研发费用约830万美元,较2022年同期增加,主要是Tuspetinib临床试验费用增加 [63] - 管理费用约340万美元,较2022年同期略有下降,主要是股份支付费用减少 [64][65] 各条业务线数据和关键指标变化 - Tuspetinib单药治疗在FLT3突变和野生型AML患者中均显示出良好的疗效,CR/CRi率分别达到60%和29% [13][45][46] - Tuspetinib联合Venetoclax(TUS/VEN)治疗在Venetoclax失败的AML患者中显示出良好的疗效,总反应率达48% [49][50] - 公司计划在2024年上半年开始Tuspetinib、Venetoclax和azacitidine三联疗法的临床试验,以评估在初治AML患者中的疗效 [23] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司观察到进入试验的AML患者中,Venetoclax失败患者占比已达90%,这些患者对现有治疗方案反应较差 [29][30] - 公司计划将Tuspetinib的适应症扩展至高危骨髓增生异常综合征(MDS)和慢性粒单核细胞白血病(CMML),以满足这些患群的未满足医疗需求 [76][77][78] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司采取了保守的融资策略,通过ATM融资、承诺性股权融资和韩美制药的投资等方式延长了现金流 [10][11] - 公司正在推进Tuspetinib联合Venetoclax的注册性临床试验,预计于2024年下半年启动,并计划开展Tuspetinib、Venetoclax和azacitidine三联疗法的临床试验 [21][22][23] - 公司认为Tuspetinib凭借其广泛的适用人群和良好的安全性,有望成为AML治疗的理想药物,并正在与潜在合作伙伴进行多方面的讨论 [51][52] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司观察到AML患者群体正在发生变化,Venetoclax失败患者占比快速上升,这些患者对现有治疗方案反应较差 [29][30] - 公司认为Tuspetinib可以有效靶向Venetoclax耐药机制,有望为Venetoclax失败患者提供新的治疗选择 [15][16][49] - 公司对Tuspetinib在AML和高危MDS/CMML治疗中的前景充满信心,并计划进一步推进临床开发 [76][77][78] 问答环节重要的提问和回答 问题1 John Newman 提问 询问Tuspetinib单药治疗时患者能否进行造血干细胞移植,以及在联合用药时是否也有这种可能性 [69][70][71] Rafael Bejar 回答 医生可根据患者具体情况决定是否进行造血干细胞移植,公司鼓励医生在可行时给予患者这一选择,但目前大部分患者刚开始联合用药,移植决定尚未做出 [71] 问题2 Anish 提问 询问公司将Tuspetinib拓展至高危MDS和CMML的依据,以及未来的资源分配和合作考虑 [76][77][78][79][80] William Rice 回答 高危MDS和CMML患者与AML患者有相似的病理生理特征和预后,Tuspetinib可能在这些患者群体中发挥作用。公司将优先推进Tuspetinib联合方案的临床试验,之后再考虑高危MDS/CMML适应症,并寻求外部资源支持 [81][82][83][84]