财务数据和关键指标变化 - 公司于2023年9月30日的现金、现金等价物和投资总额约为1.45亿美元,较2022年12月31日的1.84亿美元减少[21] - 2023年前9个月,公司从ATM发行普通股获得约2600万美元净收益,但运营活动使用现金约6900万美元[21] - 公司预计2023年净现金消耗将在9000万美元至9500万美元之间,不包括从ATM发行普通股获得的任何收益[22] - 公司相信现金储备足以为运营提供资金,直到2026年第一季度[22] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司已终止冠状病毒研究项目和口服RNA降解剂,以集中资源和精力于最有前景的临床项目imdusiran和AB-101[9] 各个市场数据和关键指标变化 - 无相关内容 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司致力于开发能够组合成治愈方案的临床资产,以为慢性乙型肝炎患者提供功能性治愈[8] - 公司认为imdusiran是最先进的RNAi疗法之一,可影响实现慢性乙肝功能性治愈所需的三大因素:降低乙肝病毒DNA、抑制表面抗原和唤醒特异性免疫反应[13] - 公司正在探索imdusiran与其他试验性和已批准产品的组合,以进一步刺激免疫系统,诱导慢性乙肝患者的功能性治愈[13] - 公司认为AB-101这种口服PD-L1抑制剂在乙肝免疫检查点调节和T细胞激活中发挥重要作用[17] - 公司认为行业内任何整合和许可交易都有利于乙肝领域,因为这个巨大的市场可以支持多家竞争对手[47] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司表示,目前超过2.9亿人慢性感染乙肝,而现有终身治疗方案的治愈率不到5%,存在巨大的未满足医疗需求[12] - 公司相信自身在病毒学方面的专业知识以及imdusiran这一最先进的RNAi疗法,有能力解决这一需求[12] - 公司表示,尽管裁员对员工造成影响,但公司仍保留了研究发现能力,并坚持继续开展慢性乙肝的发现研究[10][11] - 公司相信新任CEO Mike McElhaugh能够成功领导公司进入下一个阶段,并有信心imdusiran和AB-101能够实现公司开发慢性乙肝功能性治愈的目标[18][19] 问答环节重要的提问和回答 问题1 Roy Buchanan 提问 - 询问AB-101 Phase 1a试验的具体情况,包括预计何时公布初步结果、是否会分阶段公布结果以及是否有其他正在进行的前临床研究[28][29][34][35] Karen Sims 回答 - AB-101 Phase 1a试验采用双盲随机设计,分为健康受试者和慢性乙肝患者部分,将逐步进行单剂量递增和多剂量试验[31][32] - 预计在2024年上半年公布单剂量部分的初步安全性、药代动力学和药效学数据,具体时间取决于试验进度[32] - 公司正在进行AB-101常规的非临床安全性研究,以支持该药物的进一步开发[35] 问题2 Anthea 提问 - 询问公司对GSK授权强生siRNA的看法,以及公司是否也曾与GSK进行过洽谈[44] - 询问公司关于LNP专利诉讼的最新进展[44] Bill Collier 和 Michael Sofia 回答 - 公司认为任何行业内的整合和授权交易都有利于乙肝领域,因为这是一个足够大的市场[47] - 公司无法评论与具体公司的洽谈情况[47] - 公司继续积极维护自身专利权,Moderna案的claims construction会议定于2024年2月7日,Pfizer案尚未确定时间[45][46] 问题3 Thomas Yip 提问 - 询问公司何时会公布包含低剂量nivolumab的imdusiran扩展队列的初步数据,以及会公布多少周的治疗数据[57][58] - 询问公司对imdusiran降低表面抗原的目标值有何预期[60][61] - 询问AB-101各部分试验的具体enrollment情况,以及是否考虑将其与imdusiran联合使用[62][63] Bill Collier 和 Karen Sims 回答 - 公司尚未披露包含nivolumab的扩展队列的具体数据公布时间,可能会在明年1月初的业绩展望中提供更多信息[58][59] - 公司希望看到imdusiran在24周内降低表面抗原,以及VTP-300是否能进一步增强这一降低效果和免疫调节作用[61] - AB-101各部分试验的具体enrollment时间表仍有待观察,公司尚未披露将其与imdusiran联合使用的具体计划[62][63]