公司概况 - Aldeyra Therapeutics, Inc. 2023年2月在纳斯达克上市，股票代码为ALDX[1] 财务状况 - 截至2022年9月，Aldeyra的现金、现金等价物和可市场证券总额为1.853亿美元，公司认为这些资金足以支持其运营至2024年下半年[6] 产品研发 - Reproxalap是Aldeyra领先的RASP调节剂，已在干眼症临床试验中表现出显著的疗效，包括眼部症状的改善和泪液产量的增加[8] - Aldeyra的研究重点是发现和开发治疗免疫介导疾病的创新药物，旨在通过调节免疫系统而非直接抑制或激活单一蛋白靶点来优化多条途径，同时最大限度地减少毒性[5] Reproxalap产品特点 - Reproxalap是一种新型、快速起效的潜在治疗方法，对干眼症患者和医疗服务提供者具有潜在优势，包括快速改善症状、增加泪液产量和减少眼部红肿[11] - Reproxalap是一种局部眼用药物，已在超过2000名患者中进行研究，未观察到安全问题，临床试验中最常见的不良事件是轻度和短暂的滴眼部位刺激[9] 临床试验及NDA - Aldeyra提交了干眼症NDA的症状和三个终点，包括眼干燥≥10mm Schirmer测试、眼红Schirmer测试和症状评分[12] - 在干眼症交叉试验中，所有评估的症状终点均达到了[13] - FDA接受了Reproxalap的NDA，并指定了2023年11月23日的PDUFA日期[18] 新产品研发 - ADX-2191是首个设计用于特定罕见视网膜疾病的甲氨蝶呤非复合制剂[29] - ADX-2191已获得美国FDA孤儿药物认定，用于治疗增殖性玻璃体视网膜病变、原发性玻璃体视网膜淋巴瘤和视网膜色素变性[31] - ADX-2191有望成为首个获批用于原发性玻璃体视网膜淋巴瘤的药物[32] - ADX-2191是治疗增殖性玻璃体视网膜病变的新型潜在治疗选择[38] - ADX-2191在关键安全终点上优于常规手术护理[43] - ADX-2191有望成为首个获批用于视网膜色素变性的药物[44]