公司发展 - 公司目标是将技术平台公司转变为商业化基因编辑公司[1] 产品研发 - Renne细胞能够快速纠正贫血至正常生理范围，提高胎儿血红蛋白水平超过40%[2] - 使用ASCAS12A编辑HB212启动子，可提供高效编辑和低离靶编辑，实现所需的药物属性[4] 临床试验结果 - Renacelle治疗后，所有RUBY患者的VOE自治疗后无发生[6] - Renacelle治疗后，患者的总血红蛋白水平在5个月后达到正常水平，并在随访期间保持[7] - 肾细胞在镰状细胞患者中驱动早期、强有力地将血红蛋白总量纠正至正常生理范围[9] 未来展望 - RNA细胞有望在2024年中期向更多患者和Ruby和EditL研究的更长观察中分享更多数据[10] - RNA细胞有望在2025年获得BLA批准[15] 研究扩展计划 - 公司计划扩大研究范围，首先将针对青少年患者进行治疗[33] - 公司计划将研究扩展到青少年患者，然后再扩展到12岁以下的儿童患者[33]