财务数据和关键指标变化 - 2024年第三季度（截至9月30日）营收280万美元，9个月期间营收310万美元，2023年同期无可比营收[18] - 2024年前9个月研发费用1610万美元，较2023年的1450万美元增加约160万美元（11%），增长主要与临床试验材料制造及BARDA合同相关成本有关[19] - 2024年前9个月一般和管理费用380万美元，较2023年的460万美元减少约80万美元（17%），主要与股票薪酬支出降低和其他成本有关[19] - 2024年其他收入和支出为7万美元，2023年为67.5万美元，主要反映了通过货币市场账户投资的现金余额降低导致的利息收入减少[20] - 2024年前9个月净亏损约1670万美元（每股4.52美元），2023年为1840万美元（每股10.42美元），增加主要由制造活动和BARDA合同相关成本驱动[20] - 2024年9月30日现金余额860万美元，较2023年12月31日的650万美元有所增加，反映了经营活动使用1690万美元，融资交易1910万美元以及非现金资产和负债余额的变化[21] 各条业务线数据和关键指标变化 - BARDA项目NextGen合同于6月12日开始，直接给公司的合同价值目前为2600万美元，可能增加至4500万美元，另有4.43亿美元直接授予CRO Ilucent，其营收不会体现在公司财务报表中[18] - Gedeptin方面，计划进行2期试验，目前临床评估显示安全性可接受且有足够的肿瘤稳定或缩小活性以支持2期试验扩展[6] - GEO - MVA方面，过去一个季度从主种子病毒的cGMP生产推进到工作种子病毒的建立，目前第一批cGMP临床物质批次正在生产，预计年底释放[6] - CM04S1方面，有三个2期临床试验正在进行，其中两个针对免疫功能低下的高危人群，另一个针对健康成年人作为异源加强针[14] 各个市场数据和关键指标变化 - 文档未提及，无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司目标是成功开发创新癌症疗法和传染病疫苗，解决未被满足的医疗需求，追求支持快速注册途径的初始适应症，预计建立商业伙伴关系和合作以支持全球开发、商业化和分销[7] - 在Mpox和天花疫苗领域，公司旨在打破全球垄断，成为美国首个此类疫苗供应商，鉴于美国对本土供应链的重视，这可能是公司产生营收的第一步[15] - 在COVID - 19疫苗方面，公司的CM04S1旨在提供比第一代疫苗更实用、对公共卫生更友好的疫苗，通过刺激多种病毒变体的强大和持久免疫反应来区别于现有疫苗，还可作为异源加强针，减少对mRNA疫苗持续重新配置的需求[10][12] - 在竞争方面，提到了其他Mpox疫苗如ACAN2000 vaccinia、LC - 16，公司认为MVA由于适用人群广泛（包括健康、免疫受损、孕妇、哺乳期妇女、儿童等）可能是更优选择，且公司的AGE1平台有助于改变MVA的供应模式[37][38] - 对于CM04S1，由于政治因素和疫情形势，一些人理解存在困难，但向他们解释免疫功能低下人群仍有风险后，人们开始认识到商业机会并参与合作[44] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为BARDA项目NextGen的奖项是对其MVA技术和专业知识的验证，该项目的审查过程漫长而严格，但公司充满信心[9] - 公司对目前的临床结果感到鼓舞，希望尽快启动试验，如Gedeptin的2期试验[8] - 在商业方面，这些医疗需求机会代表着巨大的美国年度营收潜力，全球范围内与合作伙伴合作将增加公司前景的信心[17] - 尽管M&A和许可方面有些低迷，但人们对Gedeptin兴趣浓厚，对CM04S1在理解后也会参与合作[44] 其他重要信息 - 公司正在开发资本形成计划，以资助Gedeptin、CM04S1临床项目以及EOMDA Mpox项目开发活动，这将是近期现金的主要用途[22] - 公司目前有多种融资工具，如ATM设施、与多家银行的对话、摆脱了婴儿货架限制等，可更有效地筹集资本[53] 问答环节所有的提问和回答 问题: AGE1细胞系用于MDA制造，需要做什么才能向FDA提交测试批次以及时间安排 - 回答: 要经过标准的流程评估，关键是将病毒纯化到FDA可接受的标准，目前刚开始工艺开发和细胞库生成计划，很难给出时间，估计从细胞系合格开始到运行测试批次至少需要18个月，如果有必要投入更多人力可以加快进程[25] 问题: CLL和健康志愿者试验何时能看到中期和最终结果 - 回答: 预计本季度且很可能在年底前公布CLL研究的中期结果，健康志愿者试验的最终结果可能会移至明年初，但公司希望能在年底前报告两者结果[26] 问题: 在Mpox的加速监管途径方面取得了多少进展以及10000名患者的2期COVID试验何时开始招募患者 - 回答: 公司未披露监管策略，但正在与监管机构积极接触，监管机构表示由于是MVA且使用鸡胚成纤维细胞平台进行初始注册，有加速途径，可能涉及简化试验结构和最多一些动物模型的桥接毒性试验，目前正在讨论临床方案设计以及是否需要额外动物实验；10000名患者的2期COVID试验预计2025年10月1日左右开始招募患者[29][32] 问题: 对于CLL试验、加强针疫苗试验等，2025年初的下一步计划以及每个试验的最终目标（与FDA沟通下一步或可能的申报） - 回答: CLL试验是研究者发起的试验，公司将根据中期结果决定是否进行公司赞助的试验并提前与机构讨论计划；健康志愿者试验寻求最终结果，Project NextGen是其扩展；干细胞移植试验正在增加试验点和招募人数；健康志愿者研究预计2025年第一季度出结果，干细胞移植试验目前已招募约31名患者，预计持续招募至明年年底，之后将根据现有研究数据开展更稳健的试验并与机构讨论注册途径[34][35] 问题: 在Mpox和天花领域，谁是明显的领导者，公司如何到达终点，是否需要多种疫苗针对不同人群 - 回答: 在Mpox和天花疫苗领域，有ACAN2000 vaccinia、LC - 16和MVA三种疫苗，MVA由于适用人群广泛可能是更优选择，公司的AGE1平台有助于改变MVA的供应模式[37][38] 问题: 合作合伙环境现状如何，BARDA合同是否可按每季度约300万美元预估直至2600万美元用完 - 回答: 合作方面，M&A和许可虽有些低迷但正在好转，人们对Gedeptin兴趣浓厚，对CM04S1理解后也会参与合作；财务方面，BARDA合同是基于成本报销，营收基于每月标准人员时间和间接费用，临床试验部分不在公司财务报表中，每季度约300万美元是一种合理的建模方式[44][40][41] 问题: 是否关注Pemgarda的推出，从中能学到什么 - 回答: 公司意识到Pemgarda的推出并认识到它对患者有好处，单克隆抗体并非完全无害且半衰期受限，公司疫苗通过刺激T细胞反应可提供更持久保护，两者可视为竞争产品但各有优劣[50] 问题: 未来12 - 24个月有多个转折点，融资策略是什么 - 回答: 公司有多种融资工具，如ATM设施、与多家银行的对话、摆脱了婴儿货架限制等，可更有效地筹集资本[53] 问题: 关于04S1和BARDA合同的临床试验制造材料可能会继续产生哪些成本，与Oxford Biomedica的制造供应关系中的会计处理和费用水平 - 回答: 与Oxford Biomedica有多份任务订单，合同付款方式类似40%预付款、40%里程碑付款和20%尾款，2024年制造活动有大量费用但已接近尾声；BARDA合同的材料成本由BARDA全额支付，公司先支付后报销，BARDA在收到费用30天内付款，若11月产生费用，12月提交发票，1月收款[56] 问题: Gedeptin的2期试验为单周期试验，能否解释一下治疗方式（单周期是指Gedeptin还是两者都是单周期）以及是否有特定的病理反应终点 - 回答: 单周期指Gedeptin的单周期，试验包括Gedeptin加ADPNP加氟达拉滨的一个周期以及一个周期的派姆单抗，之后还有一个周期的派姆单抗，然后进行肿瘤手术切除和观察效果；终点方面，寻求完全反应，也会监测各种病理反应水平，与仅用派姆单抗作为新辅助治疗的试验对比，公司认为有机会展示更好的效果[61] 问题: 在临床试验中纳入免疫功能低下患者需要多大的努力，计划进行多长时间的研究以证明产品的持久性 - 回答: 免疫功能低下患者是CM04S1的主要目标人群，除BARDA试验外，这是开发计划中的主要投入方向；理想情况下希望可靠测量至少1年的持久性，正在跟踪试验患者接种第一剂疫苗后的1年情况，但由于全球病毒持续流行和患者持续感染，区分自然感染和疫苗诱导的免疫反应存在困难，正在寻找解决方法[64] 问题: 10000名患者的研究在第一名患者入组后的时间表，多久能完成全部入组 - 回答: 假设按预计2025年10月1日开始试验，预计6个月内完成全部入组[65]