财务数据和关键指标变化 - CARVYKTI在第三季度净贸易销售额约为2.86亿美元，同比增长87.6%，环比增长53.2%[13][22] - 第三季度总营收为1.6亿美元，其中CARVYKTI的合作营收为1.43亿美元，与诺华合作的许可营收为1700万美元[23] - 截至2024年9月30日的季度净亏损为1.25亿美元，每股亏损0.34美元，去年同期净亏损为6200万美元，每股亏损0.17美元[24] - 本季度未实现外汇损失为6300万美元，去年同期为未实现外汇收益1600万美元[24] - 截至2024年9月30日，公司拥有12亿美元现金及等价物和定期存款[31] 各条业务线数据和关键指标变化 - CARVYKTI业务线：第三季度净贸易销售额增长显著，同比87.6%，环比53.2%，美国和德国的BCMA CAR - T类销售中市场份额近90%，且是市场上推出速度最快的CAR - T产品，OUS销售同比增长超100%，环比增长35%，门诊治疗量占比达48%[13][14][16] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场：CARVYKTI已在82家医院被批准用于治疗，门诊治疗占比达48%，在BCMA CAR - T类销售中市场份额近90%[15][16] - 欧洲市场：CARVYKTI在比利时的Obelisc设施于9月获批商业生产，公司在欧洲扩大了CARVYKTI的生产能力，德国是CARVYKTI在欧洲的主要市场，瑞士也已批准CARVYKTI用于三线及以上治疗，且瑞士市场的标签已扩展[11][12][15] - 中国市场：CARVYKTI已获中国国家药品监督管理局批准用于四线及以上研究治疗，但目前公司优先考虑美国和欧洲市场[11][103] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略重点是推动CARVYKTI的持续增长，任命Alan Bash负责CARVYKTI业务单元，管理其商业技术运营和质量职能[17] - 在研发方面，积极推进CARVYKTI的一线试验CARTITUDE - 5和CARTITUDE - 6的招募工作，CARTITUDE - 5已完成招募，CARTITUDE - 6预计明年完成招募[19] - 计划在费城建立新的研究设施，预计2025年夏季投入运营，以加速创新细胞疗法研究并寻求合作机会[20] - 在竞争方面，目前CARVYKTI在市场上具有优势，如在门诊使用方面，其独特的CRS延迟发作特性使其在竞争中脱颖而出，且在早期治疗线方面有差异化优势，公司将继续在早期治疗线进行推广，同时关注保护市场份额[69][70][71][73] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对CARVYKTI的发展充满信心，认为其在多个方面取得的成果将有助于持续增长，如在总生存期和无进展生存期方面的优势，以及在不同市场的认可度不断提高[5][7][8][9] - 尽管面临竞争，但公司认为自身在产品特性、市场推广和生产供应等方面具有竞争力，例如在门诊使用方面的优势以及在早期治疗线的专注推广[69][70][71][73] - 公司预计到2026年开始实现营业利润，目前资金充足，能够支持运营和资本支出[31] 其他重要信息 - GenScript将从其财务报表中取消对Legend的合并，但对公司运营无重大影响，因为自2020年分拆和首次公开募股以来，Legend一直作为独立公司运营[33] 问答环节所有的提问和回答 问题：关于CARTITUDE - 1与[不可辨认内容]成像1在ASH更新方面，投资者应关注哪些关键数据点（疗效和安全性），CARTITUDE - 4的OS效益何时会被纳入NCCN指南和标签[35] - 回答：在患者群体方面，CARTITUDE - 1的患者病情比IMAGINE - 1更严重；疗效方面，CARTITUDE - 1在ASH 2020展示的12个月随访中，ORR率为97%，CR率为67%且为严格的CR；安全性方面，积极的患者选择和管理策略对安全性有效；关于NCCN指南，预计在第四季度末更新，公司和合作伙伴计划在不久的将来向FDA和EMA提交总体生存数据，预计明年年底在美国和欧洲的标签中得到反映[36][37][38][39][41][42] 问题：如何看待第四季度的环比增长，BCMA CAR - T供应的关键限制因素是否仅为FDA的CAR - T生产上限[44] - 回答：公司确认第四季度将实现环比增长，但不提供定量指导；在BCMA类产品中，FDA对CAR - T生产设施的产能进行监管，不仅针对产品系列，也针对每个生产CAR - T的设施，公司在CAR - T产品上市后的10个季度内，在营收和供应数量方面都处于市场领先[46][47] 问题：能否详细阐述二线推出的增长节奏，与基线推出相比应如何看待，是否预计CARVYKTI的使用将在近期从主线转移到早期线[50] - 回答：预计明年结束时，接受治疗的患者中绝大多数将是CARTITUDE - 4人群，比例约为三分之二比三分之一；就今年而言，早期线的采用情况远超预期，且这一趋势将继续并加速[51][52] 问题：如何看待住院与门诊使用比例的演变，这种转变是由现有治疗点向更多门诊使用的转换驱动，还是新门诊点上线的结果，12个月后住院与门诊的比例可能是多少[53] - 回答：门诊使用的增加主要是由于各站点认识到患者数量增加的影响，将门诊使用作为应对策略；新老站点都在广泛采用门诊模式，新站点需要一些时间来适应门诊环境；住院使用主要集中在高风险人群；目前美国的主要学术站点是主要采用者[55][56][57] 问题：CARVYKTI试验中神经毒性演变的驱动因素，未来其耐受性是否可能进一步控制以获得更好的安全性标签，公司自身免疫项目的最新进展（患者招募和潜在数据发布时间）[59] - 回答：与CARTITUDE - 1和CARTITUDE - 4数据相比，CARVYKTI的延迟神经毒性显著降低，目前CARTITUDE - 4中的发生率低于1%，绝对淋巴细胞计数（ALC）是早期指标，类固醇的使用可能减轻延迟神经毒性；公司已启动针对自身免疫适应症的三特异性CAR - T的首次人体研究，第一个站点已开放，患者招募正在进行中，预计2025年将出现第一个项目的临床数据[60][61][64][65] 问题：考虑到竞争对手的产品可能在大约一年后进入市场，如何看待竞争动态，是专注于保护后期市场份额还是尽可能获取各线市场份额[67] - 回答：从监管流程来看，竞争对手产品不太可能在明年或后年进入市场；公司将继续在早期治疗线进行推广，因为这是目前的差异化优势，且在美国，从一种CAR - T药物转换到另一种CAR - T疗法目前医保不支付；门诊使用是公司的重要商业优势，新进入市场的产品在商业推广方面会面临更多困难[68][69][70][71][72] 问题：ide - cel在门诊环境中的表现不佳，[不可辨认内容]如何在门诊环境中表现良好[76] - 回答：CARVYKTI的CRS发作延迟，使得一些机构能够成功地进行远程监测，从而可以在门诊使用，而其他竞争对手的发作时间较早，在门诊使用时需要更密切地监测患者，这是一个显著的优势[77][78] 问题：欧洲有了商业生产能力后，对欧洲市场有何期望，欧洲和美国医生在选择CAR - T疗法时有何差异[81] - 回答：欧洲的CAR - T疗法采用相对缓慢，主要受定价影响，目前德国是公司在欧洲的主要市场并将继续增长；欧洲大多站点不适用门诊模式；在欧洲，生存数据非常重要，CARVYKTI是首个在治疗骨髓瘤方面显示出临床和有意义且具有统计学显著生存效益的CAR - T疗法，CARTITUDE - 5和CARTITUDE - 6在欧洲的临床试验招募情况良好[82][83][84][85][86][87] 问题：CARTITUDE - 2研究中E和F队列的更新时间线，以及如何解读这些数据，公司和J&J关于将MRD阴性作为CARTITUDE - 6潜在终点的计划及更新时间[89] - 回答：对于CARTITUDE - 2的E和F队列，需要更长时间的随访，有更多随访数据时将对外报告；鉴于FDA对使用MRD阴性DCR作为潜在终点的态度更开放，公司希望与FDA进行交流，更多信息有待发布[90][91] 问题：当KOL成功使用类固醇管理CRS等安全事件时，是否有办法正式跟进并将其纳入标签，在二线标签方面，在支付方方面是否还有重要工作要做[93] - 回答：希望将类固醇使用相关内容纳入CARTITUDE - 6协议，若可行则可能纳入标签，YESCARTA的标签中有类固醇使用的推荐；对于CARTITUDE - 4适应症，在商业计划的支付方面没有障碍，CARVYKTI的总体生存效益和门诊使用特性使其受到私人保险公司的喜爱[94][95] 问题：是否仍有部分临床医生因神经毒性而对CARVYKTI在二线治疗中的使用持犹豫态度，中国批准后的推出轨迹如何[97] - 回答：部分临床医生已积极采用ALC和类固醇使用的方法，公司正在努力提高更多人的认识；关于中国市场的推出，公司正在与合作伙伴讨论，目前优先考虑美国和欧洲市场，公司在美国和欧洲生产CARVYKTI的原材料均来自美国或欧洲，不受关税影响[99][103] 问题：FDA重新考虑CAR - T产品黑框警告对CARVYKTI的影响以及是否有相关沟通，哪些一期试验处于较后期阶段以及哪些项目可能在2025年有临床更新[106] - 回答：公司尚未与FDA就二次原发性恶性肿瘤进行具体讨论；公司有两个在美国进行的一期研究，一个是与诺华合作的针对小细胞肺癌的DLL3研究，另一个是针对胃癌和胰腺癌的Claudin 18.2研究，这两个研究今年招募情况良好，预计明年会有一期a剂量递增的安全性和有效性方面的出版物；在中国有八个正在进行的一期IT项目，可重点关注同种异体模式，包括共性项目和自身免疫项目[107] 问题：CARTITUDE - 2的E和F队列需要额外随访是否有特定原因，是否在等待特定指标，能否提供关于不合规率的更多信息以及近期的变化趋势[110] - 回答：CARTITUDE - 2的E和F队列患者为一线新诊断的多发性骨髓瘤患者，病程较长，需要大量随访，无法给出确切的时间框架；公司的不合规率正在逐季改善，总体OS在低十几的范围内，初步观察到CARTITUDE - 4患者的不合规率低于CARTITUDE - 1患者[111][112][113] 问题：比利时Obelisc站点加速商业生产批准的驱动因素以及相关监管要求，对一线市场渗透率的当前假设[115] - 回答：EMA对Obelisc设施的商业生产批准体现了其制造运营的质量，由于Obelisc目前仅为欧盟的商业患者生产，不需要现金或监管，EMA不监管CAR - T生产能力；关于一线市场渗透率，随着CARTITUDE - 4的推出，公司的市场推广模式发生了变化，目前正在积极与患者和倡导团体在社区环境中接触，未来还将与大型零售或门诊社区DPO合作，以提高产品在一线市场的渗透率[116][117][120][121][122]