财务数据和关键指标变化 - 2024年第三季度总运营费用为7660万美元，2023年同期为5690万美元[18] - 2024年第三季度末现金、现金等价物和有价证券为3.413亿美元，预计可支持运营至2026年中期[19] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司主要业务为研发治疗脑部疾病的药物，navacaprant项目处于领先地位，正在进行多项研究，包括针对重度抑郁症（MDD）的三项三期研究（KOASTAL - 1、KOASTAL - 2、KOASTAL - 3）、一项开放标签扩展研究（KOASTAL - LT）以及针对双相情感障碍的二期信号探索研究[12][13][15] - 正在评估NMRA - 511（一种血管加压素1a受体拮抗剂）在阿尔茨海默病躁动患者中的1b期信号探索研究，预计2025年下半年报告数据[16] - M4系列正在推进，预计2025年上半年获得第二个M4阳性变构调节剂（PAM）的IND[16] 各个市场数据和关键指标变化 - 文档未涉及，无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司目标是重新定义神经科学药物开发，通过研发新一代药物改善脑部疾病患者的治疗结果和生活质量[49] - 公司拥有7个临床和临床前项目的强大组合，针对不同适应症的新型作用机制，相信这些项目有潜力重塑目标适应症的治疗方法[6] - 对于navacaprant项目，若三期研究成功，公司有信心凭借自身的资产负债表和团队在美国进行商业化[38] - 关于M4项目，尽管有竞争对手的负面结果，但公司对自己的M4系列仍有信心，因为其项目具有独特的化学和药理学属性，且源于范德比尔特大学的授权，该大学在药物化学方面有丰富的专业知识[41] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 脑部疾病是当代最大的医学挑战之一，全球有超过15亿人受影响，是导致残疾的主要原因，对患者、护理者、家庭和整个社会的生活质量有重大影响，公司旨在满足这一巨大的未被满足的需求[5] - 公司在未来18个月有五个临床催化剂即将到来，包括navacaprant在MDD中的三个三期研究结果、navacaprant在双相抑郁症中的数据以及NMRA - 511在阿尔茨海默病躁动中的数据，且临床前项目也有前景，这将有助于实现长期增长[19][20] 其他重要信息 - 文档未涉及，无相关内容 问答环节所有的提问和回答 问题: KOASTAL - 1是否有最终样本量可以分享，是否有超出原始功效假设的可能 - 三个三期研究的功效约为90%，每个研究目标招募约332名患者，设计时可无缝增加至多25%的招募人数，具体的最终样本量将在公布主要结果时分享[22] 问题: 对KOASTAL研究的信心如何，采取了哪些质量控制措施来平衡患者分配并引导向最可靠的中心 - 在项目和研究层面采取了多项措施，包括在研究设计上采用MADRS作为主要结果测量指标、在三期研究中对活性组和安慰剂组进行平等分配、执行层面利用中央评估者确保患者符合入组标准、让患者进行视频应用以确保用药依从性、对研究中心进行安慰剂脚本培训等[25][26][27][28] 问题: 即将公布结果，是否可以假设停药率在5% - 10%范围内 - 不会具体评论停药率细节，但对目前看到的停药率感到鼓舞，将在公布主要结果时分享基线特征的细节[31] 问题: navacaprant良好的安全性是药物本身固有还是患者暴露不足，80mg剂量的选择依据是什么，如何确保在KOASTAL项目中的正确暴露以及是否达到κ受体占有率目标 - 安全性基于一期和二期研究的整体数据，80mg剂量是通过人体PET受体占有率研究确定的，该剂量可在整个给药期间实现约90%的受体占有率，达到了G蛋白偶联受体药理学的目标，公司认为药物的高选择性可能是其良好耐受性的部分原因[33][34][35][36] 问题: 假设KOASTAL研究中有两项为阳性，navacaprant的初步商业策略和标签策略是什么 - 如果KOASTAL项目中的三项研究有两项成功，公司有信心凭借自身的资产负债表和团队在美国进行商业化[38] 问题: 在不进行中期检查的情况下调整KOASTAL项目规模的催化剂可能是什么，竞争对手的M4项目负面结果对公司自己的M4项目有何影响 - 关于调整项目规模的设计细节将在公布主要结果时分享，公司对自己的M4系列仍有信心，因为其项目具有独特的化学和药理学属性，且源于范德比尔特大学的授权，该大学在药物化学方面有丰富的专业知识[41] 问题: KOASTAL - 1是否已招募最后一名患者，如果是，何时招募的 - 不会具体评论招募细节，但对在年底左右公布主要结果有信心，届时将分享相关细节[43] 问题: 与范德比尔特大学在M4系列上的知识产权是否涉及M4激动剂或其他胆碱能药物的选择性改变 - 公司与范德比尔特大学合作的项目目前专注于M4 PAMs，对于具体的知识产权问题无法进一步评论，但对目前的成果感到满意[46]