现金流与财务状况 - 截至2024年9月30日，公司现金及现金等价物为2.953亿美元，预计可支持运营至2027年[8] 临床试验与研发进展 - MM120在针对广泛性焦虑障碍（GAD）的2b期试验中，12周的临床缓解率为48%，与安慰剂相比改善7.7分（d=0.81; p=0.003）[13] - MM120获得FDA的突破性疗法认定，表明其在标准治疗（SOC）上有显著改善的初步证据[13] - MM120针对GAD的临床试验预计在2024年下半年启动，2025年上半年进行结果读取[11] - MM402（R(-)-MDMA）针对自闭症谱系障碍（ASD）的临床试验正在进行中[10] - 针对GAD的MM120-300和MM120-301的临床试验将采用随机对照设计，样本量分别为200和240[16] - MM120在GAD的Phase 2b研究中，最大效应值为0.81，超过标准治疗的两倍[25] - 在Phase 2b研究中，MM120在第12周的HAM-A评分较基线改善21.9分，p=0.003[32] - Phase 3研究预计在2024年下半年启动，设计与FDA指导一致[24] - Phase 3研究的主要终点为第12周的HAM-A评分变化，样本量为200名参与者[28] - 在Phase 2b研究中，48%的参与者在第12周达到缓解状态[26] - MM120在给药后24小时内，CGI-S评分减少1.8分，p<0.0001[26] - MM120的耐受性良好，大多数不良事件限于给药当天[26] - MM120的Phase 3研究将采用适应性设计，允许根据患者保留率和主要结果测量的变异性进行样本量重新估算[27] - MM120的Phase 3研究包括12周的随机双盲部分和40周的延续部分[27] - 在GAD的Phase 2研究中，MM120的临床活性未依赖于心理治疗干预[25] - MM120 ODT 100 µg在MDD的Phase 3研究中，参与者总数为140人，随机分为MM120组和安慰剂组，各70人[36] - Phase 2b研究中，198名GAD患者参与，主要终点为第4周HAM-A评分变化[40] - 在Phase 2b研究中，100 µg剂量组的HAM-A评分在第4周减少了21.3分，第12周减少了21.9分，相较于安慰剂组分别改善了7.6分和7.7分，p值分别为0.0004和0.003[52] - 在Phase 2b研究中，高剂量组（100 µg和200 µg）的12周完成率为79%，所有随机参与者的完成率为74%[48] - Phase 2b研究中，65%的临床反应率和48%的临床缓解率在第12周时被观察到[53] - 参与者的基线HAM-A评分在各组之间相对均衡，25 µg组为30.2，50 µg组为30.3，100 µg组为29.3，200 µg组为31.0，安慰剂组为30.3[49] - 统计学和临床上HAM-A评分的显著降低在第12周持续，显示出MM120的有效性[51] - MCP-Mod分析支持MM120在GAD中的剂量反应关系，推荐100 µg作为后续研究的剂量选择[55] - Phase 3研究的主要终点为第6周的MADRS评分变化，参与者在此期间接受单次给药[38] - Phase 2b研究的设计与FDA 2023年草案指导一致，确保了研究的合规性和有效性[40] - 在100 µg组中，CGI-S评分在第2天开始显著改善，并在第12周维持，平均改善超过2个单位[56] - 参与者在第12周时平均仅为边缘到轻度病态，CGI-S评分为2[56] - 99%的不良事件为轻度到中度，只有2.5%的治疗相关不良事件导致研究退出[58] - 在所有剂量组中，只有1例严重不良事件（与50 µg剂量组相关），且被认为与治疗无关[58] - 在高剂量组中，60%的参与者报告出现幻觉[59] - 40%的参与者在100 µg组中报告恶心[59] - MM402显示出比S(+)-3,4-MDMA或(±)-3,4-MDMA更好的疗效，特别是在自闭症谱系障碍模型中[62] - MM402的社交互动持续时间增加，显示出更好的社交效果[62] - MM402的副作用可能低于MDMA，具有增强的亲社会效果[63] - 计划将MM402开发为日常家庭使用的首个治疗自闭症核心症状的药物[62]