业绩总结 - Q3 2024年总收入为4.79亿美元，其中商业收入为2.07亿美元，研发收入为2.72亿美元[38][39] - 运营费用为7.49亿美元，其中研发费用为5.89亿美元，SG&A费用为1.54亿美元[39] - 预计2024年现金指导增加至约22亿美元，反映股权融资收益[40][41] - 预计2024年收入将显著增长，主要来自SPINRAZA和WAINUA的特许权使用费[42] - 预计2024年运营亏损将反映对增长机会的投资[42] 用户数据 - 遗传性ATTR多发性神经病的Q-o-Q增长为44%，主要受强劲需求驱动[27] - WAINUA产品销售在Q3 2024与Q2 2024相比实现了显著的季度增长[27] 新产品和新技术研发 - Ionis预计在2025年8月21日提交donidalorsen的PDUFA申请，并计划在2024年底前在FCS领域进行独立上市[6] - Olezarsen在严重高甘油三酯血症(sHTG)的Phase 3数据预计将在2025年下半年发布[14] - Ionis在ATTRv-PN的全球Phase 3研究中已招募超过1400名患者，数据预计在2026年下半年发布[19] - Donidalorsen在HAE的临床结果显示，患者对其偏好度超过80%，并且具有良好的安全性和耐受性[16] - Olezarsen在FCS的研究中显示出显著降低apoC-III和甘油三酯的效果，且急性胰腺炎发生率显著低于安慰剂组[14] - ION582在Angelman综合症的HALOS研究中显示出一致且有意义的临床功能改善[24] - Ionis计划在2025年上半年启动ION582的Phase 3研究[24] - Ionis的药物开发管线中有9种药物处于Phase 3阶段，涵盖11个适应症[20] 市场扩张和并购 - Donidalorsen预计在2025年独立在美国上市，针对HAE患者[36] - Olezarsen预计在2024年底前独立在美国上市，针对家族性乳糜微粒血症患者[35] - 公司在神经学和心脏病学领域推进和扩大其全资管道[45]