产品研发与临床试验 - Roche在即将推出的产品中，神经学领域表现突出，预计在2025年至2028年间推出多个新药[5] - 预计2025年将有多个重要的监管消息，包括Elevidys在欧盟的批准和Gazyva在美国的申请[8] - Roche的在研产品包括针对阿尔茨海默病的Trontinemab，处于I/II期临床试验阶段[11] - GYM 329是一种抗潜在肌肉生长抑制剂，正在进行II期临床试验，预计2025年将公布部分结果[22] - 预计2025年将有多个临床试验结果公布，包括针对RMS的fenebrutinib和针对阿尔茨海默病的Trontinemab[8] - RG6289的II期临床试验（GABriella）预计在2024年第二季度开始招募首位患者，2026年将获得中期数据[31] - Trontinemab采用Brainshuttle™技术，能够更有效地穿越血脑屏障，快速清除阿尔茨海默病中的Aβ[32] - Trontinemab的研究显示其在安全性和耐受性方面表现良好，且具有较高的脑部暴露率[32] - RG6289的作用机制与抗Aβ单克隆抗体不同，主要通过改变淀粉样前体蛋白的处理来减少Aβ聚集[29] 市场前景与经济影响 - 预计到2050年，全球65岁及以上人口将达到16亿[24] - 阿尔茨海默病及相关痴呆症的经济负担预计到2050年将达到17万亿美元[24] - 2020年全球阿尔茨海默病的患病人数为6000万，预计到2030年将增至8000万，2050年将达到1.5亿[24] - 预计到2030年，阿尔茨海默病的全球患病人数将达到8000万，经济负担将达到5万亿美元[24] 安全性与耐受性 - 在Part 1中，Cohort 3（1.8 mg/kg）和Cohort 4（3.6 mg/kg）中分别有93.8%的参与者报告了AE[48] - 在Part 2中，输注相关反应（IRR）的发生率为38.3%，而在Part 1中为75.0%[52] - Part 2中观察到的贫血发生率为13.3%，相比Part 1的31.2%有所降低[52] - 在所有参与者中，AE的总数为192例，其中Part 2的Cohort 3和Cohort 4分别报告了68例和100例AE[48] - Roche在Part 1中观察到的ARIA-E事件非常有限，整体安全性良好[64] - Trontinemab在阿尔茨海默病患者中显示出快速和深度的淀粉样蛋白清除能力，且安全性改善[67] 技术与市场扩展 - Roche的产品组合在目标和平台技术上具有行业领先的差异化优势，涵盖神经免疫疾病和神经退行性疾病[21] - Roche在神经学领域的商业存在覆盖超过150个国家，拥有超过47,000台Elecsys仪器[76] - 预计2024年将举行多个投资者关系活动，重点介绍Roche在神经学领域的进展[10] - 预计2025年上半年将提供更多II期临床数据，以指导潜在的III期临床项目[67] 其他重要数据 - Elecsys Amyloid Plasma Panel (EAPP)在492名患者的前瞻性多中心研究中，NPV（阴性预测值）超过90%[70] - EAPP的敏感性为91.0%（95% CI: 84.2-95.0），特异性为69.8%（95% CI: 64.9-74.3）[71] - p-Tau 181的敏感性为94.6%（95% CI: 88.7-97.5），特异性为66.2%（95% CI: 61.2-70.9）[71] - Elecsys pTau217的AUC为0.907（95% CI: 0.858-0.957），显示出在认知障碍人群中的强临床表现[73]