Harmony Biosciences(HRMY) - 2024 Q3 - Earnings Call Presentation

业绩总结 - WAKIX在2024年第三季度的净收入为1.602亿美元,同比增长16%[7] - WAKIX自上市以来累计净收入超过20亿美元[8] - 预计2024年全年WAKIX净收入在7亿到7.2亿美元之间[7] - 2024年第三季度的净产品收入为1.86亿美元,同比增长16%[34] - 2024年迄今的净产品收入为5.14亿美元,同比增长24%[34] - 2024年第三季度的净收入为4610万美元,同比增长20%[35] - 2024年第三季度的非GAAP调整后净收入为5960万美元,同比增长1.2%[35] 用户数据 - WAKIX的患者数量在2024年第三季度达到约6800人,较上季度增加250人[8] - 目前有约9000名治疗嗜睡症的医疗保健提供者,WAKIX的独特开处方医生数量超过4000名[9] 研发与新产品 - 公司计划在2024年第四季度提交IH的补充新药申请(sNDA)[25] - EPX-100在Dravet综合症的关键注册试验预计将在2026年获得顶线数据[27] - 预计2025年将启动22q缺失综合症的关键第三阶段试验[4] - 公司在2024年第四季度将启动Lennox-Gastaut综合症的EPX-100第三阶段试验[27] - EPX-100(Clemizole HCl)在2026年将发布Duchenne肌营养不良症(DS)的顶线数据,并计划在2024年底启动Lennox-Gastaut综合症(LGS)的III期注册试验[28] - EPX-200(液体洛卡特林)的开发处于Pre-IND阶段,并已获得DS和LGS的孤儿药资格(ODD)[29] - EPX-100在与已批准药物的比较中,食欲减退的发生率为0%,而Epidiolex为16-22%[31] - EPX-100在DS和LGS的初步安全性和耐受性数据表明,无需额外的实验室或心脏监测[31] 财务费用 - 2024年第三季度的研发费用为2540万美元,同比增长45%[34] - 2024年迄今的研发费用为1.112亿美元,同比增长143%[34] - 2024年第三季度的总运营费用为8160万美元,同比增长29%[34] - 2024年第三季度的现金、现金等价物和投资总额为5.047亿美元[34] 市场机会 - Pitolisant系列产品预计在嗜睡症领域将创造超过10亿美元的市场机会[6]