纪要涉及的行业或者公司: - 上市公司Editas Medicine, Inc. (NASDAQ:EDIT) 纪要提到的核心观点和论据: 1. Editas Medicine已经实现了针对治疗镰状细胞病和地中海贫血的体内(in vivo)基因编辑的临床前验证性数据[6][13][16] - 在人源化小鼠模型中,使用Editas自主研发的靶向脂质纳米颗粒(tLNP)和AsCas12a基因编辑酶,实现了29%的造血干/祖细胞编辑效率,并导致红细胞中20%的胎儿血红蛋白(HbF)表达[14][15] - 这一数据在公开领域已知的数据中具有竞争力,为开发治疗镰状细胞病和地中海贫血的首创或最佳-in-class体内基因编辑疗法奠定了基础[16] 2. Editas正在积极寻求将其自主开发的ex vivo细胞疗法reni-cel进行全球范围内的合作或授权许可[8][18][22] - reni-cel是一种针对镰状细胞病和地中海贫血的潜在最佳-in-class自体细胞疗法,已取得了积极的临床数据[7] - 但Editas认为reni-cel的开发和商业化需要更多资本,因此希望寻找合作伙伴来推进[18][19] - 这将使Editas能够全力投入体内基因编辑疗法的开发[8] 3. Editas已经通过与Vertex的Cas9许可和与DRI的交易获得了超过8000万美元的非稀释性融资,为公司的战略转型提供了资金支持[20] 其他重要但可能被忽略的内容: 1. Editas的体内基因编辑策略是基于功能性上调,而不是其他公司常用的基因沉默策略[9][10] 2. Editas拥有针对体内基因编辑的四大关键能力:guide RNA修饰、AsCas12a编辑酶、mRNA和靶向递送技术[12] 3. Editas的靶向脂质纳米颗粒(tLNP)递送平台不仅可用于造血干细胞,还有潜力应用于其他组织和细胞类型[17][47]