会议主要讨论的核心内容 - 公司正在执行三大战略支柱 1) 推动Reni-cel获批上市 2) 建立差异化的体内基因编辑管线 3) 利用非稀释性融资手段如专利授权等 [4] - 公司的基因编辑技术以AsCas12a酶为核心 具有高效率和高保真度的特点 已在临床上得到验证 [7][8] - 公司正在利用功能性上调的编辑策略 而非常见的基因敲除 目标是通过上调补偿性蛋白来治疗疾病 已在体外验证可上调γ球蛋白 [10][11] - 公司正在探索靶向肝脏以外的组织 如造血干细胞用于治疗镰状细胞贫血和地中海贫血 [12] - Reni-cel作为公司的领头项目 在安全性和疗效上都有优势 可以完全控制患者的血管闭塞事件并纠正贫血 [15][16] - 公司考虑将Reni-cel进行适当的商业合作 以拓展海外市场 [18] 问答环节的重要提问和回答 - 分析师询问公司如何看待目前基因细胞治疗产品的市场渗透情况 公司认为这只是一个上升曲线的开始 需要从患者教育、医生培训、医疗中心产能、支付报销等多方面持续推进 [20][21][22][23][24] - 分析师问公司作为后来者如何帮助前面的公司加快市场开拓 公司表示可以从政策层面、与患者组织合作等方面提供支持 但不能直接参与商业谈判 [30][31] - 分析师询问Reni-cel的差异化优势 公司强调其能够更好地纠正贫血、缩短造血时间等优势 同时制造工艺也更加高效 [35][36][39] - 分析师问公司在体内基因编辑管线方面的规划 公司表示会优先选择有遗传学依据和生物标志物支持的适应症 目前已经确定了几个目标 但出于竞争考虑暂未披露具体细节 [53][54][56]