会议主要讨论的核心内容 公司业务进展 - 公司CEO在过去11个月内带领公司取得了积极进展,包括301项目数据持续验证和临床推进,以及公司战略重点调整等 [6][7][8][9][10][11] - 301项目在两名患者中显示出快速恢复总血红蛋白的关键分化点,这与公司之前的非临床数据一致,验证了公司的生物学假设 [15][16] - 公司正在加快301项目的临床推进,计划在今年年底前完成20例患者的给药 [11] 安全性和疗效数据展望 - 公司将在下个月的EHA会议上发布4例患者的数据,包括血液学指标、血管闭塞事件和安全性等 [13][22][23] - 公司对301项目的安全性概况感到满意,迄今未观察到与治疗相关的严重不良事件 [14] - 公司认为其基因编辑技术与竞争对手的方法存在差异,可能会带来更好的疗效 [18][19] 监管策略 - 公司正在与FDA就301项目的注册性试验设计进行沟通,包括使用血液学指标作为主要终点等 [25][26][27][28] - 公司认为血液学指标和患者报告的临床结果都是重要的差异化指标 [30][31][32][33] 未来发展方向 - 公司正在探索改善预处理方案的新方法,包括针对CD117的靶向方法 [36][37][38] - 公司还在研究体内造血干细胞编辑的方法,以进一步提高患者可及性 [37][38] - 公司对知识产权诉讼保持信心,认为最终将能够保护自身的专利权益 [42][43]