财务数据和关键指标变化 - 公司在2024年第二季度录得13.3百万美元的商品销售收入,较2023年同期的15.1百万美元下降12%[15] - 2024年第二季度的商品销售收入下降主要是由于对Chiesi的销售下降1000万美元,部分被对巴西和辉瑞的销售增加所抵消[15][16] - 2024年第二季度的许可和研发服务收入为0.2百万美元,较2023年同期的20百万美元下降99%,主要是由于2023年第二季度确认了Chiesi的2000万美元监管里程碑付款[16] - 2024年第二季度的商品销售成本为9.5百万美元,较2023年同期的6.1百万美元增加56%,主要是由于对辉瑞和巴西的销售增加[17] - 2024年第二季度的研发费用为3百万美元,较2023年同期的4.5百万美元下降33%,主要是由于法布里病临床项目和监管审批过程的完成[18][19] - 2024年第二季度的销售、一般及管理费用为3.5百万美元,较2023年同期的4百万美元下降13%,主要是由于薪资和相关费用的减少[20] - 公司在2024年6月30日的现金、现金等价物和短期银行存款约为45百万美元,足以偿还9月1日到期的可转换票据并维持持续经营[21] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司对Chiesi的销售在2024年第二季度下降1000万美元,主要是由于2023年第二季度存在Elfabrio上市后的商品库存建设[15][16] - 公司对巴西和辉瑞的销售在2024年第二季度分别增加4.7百万美元和3.5百万美元,主要是由于交货时间的不同[15][16] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司在美国和欧盟市场的Elfabrio销售情况良好,Chiesi正在积极推广并预计未来将在更多市场获批上市[24][25][27][29] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在评估利用ProCellEx平台开发针对肾脏罕见病的早期候选药物,并探索小分子和寡核苷酸等其他新型疗法[12][13] - 公司正在准备启动PRX-115的II期临床试验,并计划与美国、欧洲等监管机构沟通临床开发计划[9] - 公司正在评估利用新型植物基药物递送系统来实现不同疗法的靶向递送[13] - 公司将重点发展肾脏罕见病领域,这与公司在法布里病方面的经验和资源是一致的[12] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对Chiesi在Elfabrio商业化方面的表现感到满意,预计未来几年内Elfabrio的销售将持续增长[25][27][29] - 公司对PRX-115的临床前期结果感到鼓舞,期待在今年第四季度公布完整的I期试验结果[8][9] - 公司有信心通过现有的三条收入来源维持持续经营,包括对巴西、辉瑞和Chiesi的销售[14][21][22] 其他重要信息 - 公司计划在9月1日到期时全额偿还可转换票据,不打算再次融资或承担新的债务[41][42] 问答环节重要的提问和回答 问题1 John Vandermosten 提问 Elfabrio在支付方面的渗透情况如何,Chiesi是否已经与主要支付方签约并使其可获得报销?[24] Dror Bashan 回答 Chiesi是一家私营公司,所以我们无法提供具体的支付方渗透情况。但从我们所知,Chiesi在美国和欧洲的销售情况良好,预计未来一年内会继续保持这种势头。我们与Chiesi保持密切沟通,他们对Elfabrio的商业化表现感到满意。[25][27][29] 问题2 Unidentified Analyst 提问 公司如何看待PRX-115与竞争对手SEL-212的定位和竞争优势?[36] Dror Bashan 回答 我们希望PRX-115能成为一个很有前景的替代选择。我们在Phase 1试验中看到了非常好的结果,包括药物暴露呈剂量依赖性增加,以及快速将尿酸浓度降至指南水平以下。我们正在准备进行多剂量的Phase 2试验,希望能进一步证明PRX-115的疗效。只要我们在两周内就能看到理想的结果,我们就会继续推进这个项目。[37] 问题3 Unidentified Analyst 提问 在完全偿还下个月到期的可转换票据后,公司是否计划再次发行新的票据,未来的资本结构会如何?[40] Dror Bashan 回答 我们目前计划在9月1日全额偿还到期的可转换票据,不打算再次融资或发行新的债务票据。正如我和Eyal提到的,我们有足够的资金来维持持续经营,包括支持II期关节风湿试验。我们有三条收入来源,预计未来会持续增长,所以目前不需要进一步融资。[41][42]