财务数据和关键指标变化 - 公司现金、现金等价物和可流通证券为3.18亿美元,较3月31日的3.77亿美元有所下降 [33][34] - 本季度研发支出有所增加,主要是与reni-cel项目临床和制造相关的成本增加 [34][35] - 公司现有现金和近期许可费以及Vertex合同的或有付款预计可为公司运营和资本支出提供资金支持至2026年 [35][36] 各条业务线数据和关键指标变化 - reni-cel项目进展顺利,在RUBY和EdiTHAL试验中均取得积极的临床数据 [13][14][15][16][17][18] - RUBY试验中18名患者的随访时间为2.4至22.8个月,EdiTHAL试验中7名患者的随访时间为4.1至12.8个月 [13][14] - 所有RUBY试验患者在reni-cel输注后均未出现血管闭塞事件,血红蛋白水平和胎儿血红蛋白水平均有显著改善 [15][16][17] - 制造方面,公司的reni-cel制造工艺具有较低的失败率,有望降低患者负担和成本 [17][18] - RUBY试验已完成成人队列入组,并开始入组青少年队列,EdiTHAL试验也完成成人队列入组并在持续给药 [19][20] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司正在评估与合作伙伴合作,以最有效地推进reni-cel项目向商业化并最终将其交付给需要的患者 [22] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司战略有三大支柱:推进reni-cel向BLA和商业化;建立差异化的体内编辑管线;加强业务开发活动 [10] - 公司的体内编辑策略是利用缺失/插入突变(indel)技术实现基因表达的功能性上调,而非其他公司采用的基因沉默策略 [25][26][27][28][29] - 公司选择罕见和孤儿适应症作为初期目标,未来将进入更大的患者群体 [30] - 公司在体内编辑的四大关键技术包括guide RNA修饰、ASCAS12a编辑酶、mRNA和递送技术 [31][32] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对reni-cel的临床分化和制造进展表示满意,预计未来BLA申报时的数据包将与基准Casgevy相当 [84][85][86][87] - 公司对体内编辑管线的前景表示乐观,可能实现首创或最佳-in-class地位 [90][91] - 公司认为,通过合理部署资本,可以最有效地推进reni-cel项目并将其交付给需要的患者 [120][121] 其他重要信息 - 公司对HHS决定不为联邦保险患者提供生育保护表示失望,但相信通过行业和患者倡导组织的努力,这一决定最终会被推翻 [116][117][118][119] - 公司预计CAFC专利纠纷的裁决将在今年年底前做出 [149] 问答环节重要的提问和回答 问题1 Jack Allen 提问 询问公司体内编辑项目的临床前验证数据,包括使用的动物模型和评估的指标 [41][42][43][44] Linda Burkly 回答 公司将在年底前公布一个未披露适应症的体内编辑临床前验证数据,包括靶器官分布、编辑效率、靶标调节水平和耐受性等指标,具体细节将在未来公布 [43][44][45] 问题2 Samantha Semenkow 提问 询问公司是否已针对临床前验证适应症优化了用于递送的脂质纳米颗粒(LNP) [46][47] Linda Burkly 回答 公司正在与多家合作伙伴评估针对不同组织细胞类型的LNP,具体信息将在未来公布 [48][49] 问题3 Gena Wang 提问 询问reni-cel从患者入组到给药的平均时间,成人和青少年是否存在差异 [69][70][71] Baisong Mei 回答 患者从入组到给药的时间差异较大,有的只需3-4个月,有的需要10个月或更长。青少年患者健康状况较好,筛选和采集过程更顺利 [71]