会议主要讨论的核心内容 - 公司宣布了ION582在安吉尔曼综合征(Angelman Syndrome)患者中的HALOS研究结果 [5][6][10] - ION582是公司针对安吉尔曼综合征的一款全新研发的药物,采用了公司成熟的中枢神经系统递送技术 [41] - 该药物通过抑制UBE3A反义转录本,从而激活父源性UBE3A基因,从而恢复UBE3A蛋白的表达,这是安吉尔曼综合征的潜在治疗机制 [29][30][31][32][34][35][36] - 公司在前期动物实验中证实了这一机制的有效性,并设计出了ION582这个候选药物 [36][37][38][39][40] 问答环节重要的提问和回答 - 问:ION582在不同年龄组和基因型患者中的疗效是否存在差异 [149][150] 答:公司数据显示,不同年龄组和基因型患者中均观察到一致的疗效改善 [150] - 问:公司如何设计III期临床试验,包括样本量、随访时间、主要疗效指标等 [143][144][146][147] 答:公司计划在与监管机构沟通后尽快启动III期临床,预计样本量在100-200例,主要评估贝叶斯量表等指标,并纳入广泛的患者人群 [144][147] - 问:公司是否考虑开发更佳穿透血脑屏障的新药物 [161][162][163] 答:公司正在快速推进多个新分子,具有更好的穿透血脑屏障和给药途径的特性,未来有望进一步改善疗效 [162][163]