会议主要讨论的核心内容 - Adverum公司正在进行的LUNA II期临床试验的26周中期分析结果 [10][11][12] - LUNA试验的目标是选择剂量和给药方案,为III期关键性试验做准备 [11] - LUNA试验结果复制了OPTIC首次人体试验中的潜在最佳临床疗效 [12][26][27] - LUNA试验证实了通过增强预防措施和较低剂量,可以优化Ixo-vec的目标产品特征 [13] - LUNA试验中,Ixo-vec在6E10和2E11剂量组显示了超过90%的用药负担降低,76%和83%的患者在6个月内无需额外注射 [15] - Ixo-vec在视力和中央凹下视网膜厚度(CST)方面保持稳定,尤其是在基线CST>300微米的患者中,CST显著降低并维持 [15] - Ixo-vec总体耐受性良好,无Ixo-vec相关的严重不良事件,局部皮质类固醇预防措施有效控制了炎症 [16][54][55] - 患者偏好调查显示,绝大多数患者更喜欢Ixo-vec而非既往治疗,并希望将其用于另一只眼睛 [17][18][75] 问答环节重要的提问和回答 - 关于Ixo-vec治疗后患者出现炎症的特点及与其他治疗的比较 [79][80][81][82][83][84][85] - 对于不同严重程度的湿AMD患者,基因治疗的适用人群及占比 [124][125][126][127][128][129][130][131][132] - 关于Ozurdex植入物和地塞米松滴眼液预防方案的优缺点及对患者接受度的影响 [133][134][135][136][137] - 公司在III期试验中计划纳入的患者人群 [141][142][143][144][145][146][147][148][149][150][151][152][153]