报告行业投资评级 - 全球核酸药物行业规模为4星评级 [28] 报告的核心观点 - 核酸药物作为新兴治疗手段，通过调控基因表达治疗疾病，具有高效低毒优势，尤其在罕见病领域取得突破，正拓展至常见病全球核酸药物市场快速增长，受适应症扩大、政策支持及研发合作驱动预计未来，随着技术创新与资本投入增加，核酸药物行业将持续扩容，有望成为第三大类药物类别，推动医疗健康领域革新 [2] 根据相关目录分别进行总结 行业定义与分类 - 核酸是所有生命体遗传信息的载体，包括DNA和RNA两大类，利用核酸分子的翻译或调控功能作为干预疾病的药物即为核酸药物，主要分为小核酸药物和mRNA两大类，小核酸药物包括反义核酸、小干扰核酸、微小RNA、核酸适配体和转运RNA碎片，mRNA产品可分为mRNA疫苗和mRNA药物 [3] 行业特征 - 核酸药物治疗领域主要集中于罕见病，正逐步扩展至常见病；随着技术突破创新和适应症范围的扩大，获批数量稳定增长；小核酸药物有望成为继小分子药物和抗体药物后的第三大类药物 [4] 发展历程 - 自1978年ASO概念首次被提出并得以发表开始，核酸药物发展已超40年，经历了萌芽期、启动期、高速发展期三个阶段，各阶段有不同的特征和标志性事件 [7][8][9][10][11] 产业链分析 - 上游为工艺、材料及服务供应商，包括原材料、制药设备仪器、实验耗材供应商等；中游为核酸药物生产研发企业；下游主要为商业化服务环节，各环节有不同的企业参与，且各环节的市场情况和发展趋势不同 [12][13][14][15][16][18] 行业规模 - 2019 - 2023年，全球核酸药物行业市场规模由188.16亿人民币元增长至1,558.28亿人民币元，期间年复合增长率69.64%；预计2024 - 2028年，全球核酸药物行业市场规模由1,373.56亿人民币元回落至1,175.45亿人民币元，期间年复合增长率 - 3.82%，规模变化受适应症范围、政策支持、研发合作、资本投入等因素影响 [25] 政策梳理 - 相关政策为核酸药物发展提供支持，如优先审评、上市许可人和《"十四五"生物产业发展规划》等政策的实施，为核酸药物治疗技术与商业化开拓创造了良好环境 [23][26] 竞争格局 - 核酸药物行业呈现梯队情况，第一梯队公司有圣诺医药、赫吉亚生物等；第二梯队公司为瑞博生物、浩博医药等；第三梯队有安龙生物、剂泰医药等，行业竞争格局受获批产品数量、研发技术、在研管线、资本投入等因素影响 [31] 企业分析 - 圣诺医药是全球首家在抗肿瘤领域取得二期积极临床数据的RNA疗法头部药企，拥有完整、专业的国际化团队和多项核酸药物导入技术；瑞博生物是中国小核酸技术和小核酸制药产业的主要开拓者，建立了自主可控、全技术链整合的小核酸药物研发平台；沃森生物是一家专业从事人用疫苗且集研发、生产、销售于一体的高科技生物制药企业，在新型疫苗领域处于行业领先地位，构建了4大技术平台，已获批上市多个疫苗品种 [35][37][38][40][44][45][46][49][50][51]