文章核心观点 - 公司的一项III期临床试验ESLIM-01显示,其新药sovleplenib在治疗成人原发性免疫性血小板减少症(ITP)方面具有持久的疗效,且安全性良好[1][2][3] - 公司还在中国获得了该适应症的突破性治疗指定,并已提交新药申请并获得优先审评[5] - 公司正计划在美国开展剂量探索性研究,并在中国启动了sovleplenib用于治疗温抗体自身免疫性溶血性贫血的II/III期临床试验[5][10] 根据目录分别总结 临床试验结果 - ESLIM-01是一项2:1随机、双盲、III期临床试验,入组188名既往接受过至少1种ITP治疗的成人患者[3] - 该试验达到了主要终点,sovleplenib组的持久性反应率为48.4%,而安慰剂组为0%(p<0.0001)[3] - 总反应率在0-12周和0-24周分别为68.3%和70.6%,明显高于安慰剂组的14.5%和16.1%(p<0.0001)[3] - sovleplenib组患者的中位缓解时间为8天,而安慰剂组为30天[3] - 进一步分析显示,无论既往接受过多少线治疗或是否曾使用过TPO/TPO-RA类药物,sovleplenib均能带来一致的临床获益[4] 安全性和生活质量 - sovleplenib的安全性与既往研究结果一致,大多数不良事件为轻度或中度[5] - sovleplenib还显著改善了患者的生活质量,包括身体功能和精力/疲劳方面[5] 监管进展 - 中国国家药品监督管理局(NMPA)已授予sovleplenib突破性治疗指定,并受理了优先审评的新药申请[5] - 公司正计划在美国开展剂量探索性研究,并在中国启动了sovleplenib用于治疗温抗体自身免疫性溶血性贫血的II/III期临床试验[5][10]