文章核心观点 - 公司开发的新药物atumelnant(CRN04894)是一种首次在人体中研究的ACTH受体拮抗剂,可以快速有效地降低患有先天性肾上腺增生症(CAH)和ACTH依赖性库欣综合征(ADCS)患者体内的关键激素水平,达到临床正常范围 [1][2][3] - 在CAH患者中,atumelnant可以使100%的患者在2周内将雄激素前体androstenedione(A4)降至正常上限以下,并在12周内维持,同时也可以大幅降低17-羟基孕酮(17-OHP)水平 [5][6][7][8] - 在ADCS患者中,atumelnant可以在10天内使100%的患者血清皮质醇降至5 mcg/dL以下,并使所有患者的24小时尿游离皮质醇正常化 [11][12] 公司和产品信息 - 公司正在开发的第二个临床产品候选药物atumelnant是一种首创的每日一次口服ACTH受体拮抗剂,可以选择性地作用于肾上腺皮质的MC2受体,从而抑制由ACTH调控的糖皮质激素和雄激素的产生 [17][18] - atumelnant目前正在进行CAH和ADCS的II期临床试验,试验结果显示该药物具有快速和持久的降低关键激素水平的作用,为这些难以控制的内分泌疾病带来新的治疗希望 [19][20] - 公司还有其他内分泌领域的新药物候选,如用于治疗肢端肥大症和神经内分泌瘤相关症状的paltusotine,以及针对甲状腺眼病、糖尿病和肥胖等的其他发现项目 [22]