文章核心观点 - 公司宣布完成SBMA(肌萎缩性脊髓性侧索硬化症)临床试验最后一例患者的最终随访 [1][2] - 公司期待在2024年中报告临床试验的顶线数据 [1][2] - 公司对AJ201在SBMA治疗中的前景保持乐观 [2] 公司概况 - 公司是一家专注于神经系统疾病治疗药物开发和商业化的专科制药公司 [8] - 公司目前正在开发三种资产,包括SBMA治疗药物AJ201、BAER-101和静脉注射曲美布汀 [8] - 公司总部位于迈阿密,由Fortress Biotech公司创立 [8] AJ201临床试验 - AJ201是一种首创的SBMA治疗候选药物 [5][6] - 该药物通过多种机制调节SBMA,包括降解异常的雄激素受体蛋白以及激活Nrf1和Nrf2通路 [5] - 第一期临床试验显示AJ201具有良好的安全性和药代动力学特征 [5] - 目前正在进行的第1b/2a期临床试验旨在评估AJ201在SBMA患者中的安全性、药代动力学/药效学数据和临床反应 [2][5] - 该临床试验已完成最后一例患者的随访,预计2024年中报告顶线数据 [1][2] SBMA疾病概况 - SBMA是一种罕见的X连锁遗传性神经肌肉疾病,主要影响男性 [4] - 该疾病由雄激素受体基因中的三核苷酸CAG重复扩张引起,导致产生异常的多谷氨酸蛋白聚集,引起肌肉萎缩 [4] - 目前尚无获批的治疗方法 [4] 多谷氨酸疾病概况 - 多谷氨酸疾病是一类由蛋白质中的多谷氨酸重复扩张引起的神经退行性疾病 [7] - 这类疾病的共同特征是突变蛋白质在受累组织中聚集,导致神经炎症、氧化应激和蛋白质质量控制失调 [7] - 同时调节多种细胞通路,如增强突变蛋白降解、诱导抗氧化和热休克反应、提高蛋白酶体表达,为AJ201在SBMA及其他多谷氨酸疾病治疗中的潜力提供了理论依据 [7]