文章核心观点 - 诺和诺德公司的新一代FVIIIa模拟双特异性抗体Mim8在III期临床试验FRONTIER 2中达到了共同主要终点,在预防血友病A患者出血方面表现出了显著的疗效和安全性 [1][2][3] - Mim8每周和每月给药方案与无预防治疗和既往凝血因子预防治疗相比,在预防出血方面分别实现了97%和99%的显著降低 [6][7] - 在既往接受凝血因子预防治疗的患者中,Mim8每周和每月给药方案也分别实现了48%和43%的出血降低,且零出血事件发生率也大幅提高 [8] - Mim8在FRONTIER 2试验中总体耐受性良好,未出现死亡或血栓栓塞事件 [9] - 诺和诺德公司计划于2024-2025年在医学会议上公布FRONTIER项目的详细数据,并计划于2024年底向监管机构提交Mim8的首次申请 [4][10] 行业概况 - 血友病是一种罕见的遗传性出血性疾病,全球约有112.5万人患有该病,其中约80-85%为血友病A [11] 公司表现 - 诺和诺德公司目前评级为持有(Zacks Rank 3) [12] - 同行业中,Ligand Pharmaceuticals、ANI Pharmaceuticals和Annovis Bio等公司目前评级为买入(Zacks Rank 2) [13][14][15][16][17]