INZ-701药物研究 - INZ-701是一种重组Fc融合蛋白，是一种ENPP1酶替代疗法（ERT），用于治疗血管、软组织和骨骼罕见疾病[1] - INZ-701在临床研究中表现出潜力，可以预防病理性矿化和内膜增殖，这些病理过程可能导致ENPP1缺陷、ABCC6缺陷和钙化性病变等疾病的发生[1] - INZ-701在多项临床试验中表现出良好的耐受性，有利的安全性，并显著增加了PPi水平[1] INZ-701在ABCC6缺陷患者中的疗效数据 - INZ-701在ABCC6缺陷患者中展示了有利的安全性、免疫原性和临床结果数据[2] - INZ-701在ABCC6缺陷患者中的探索性临床和疗效数据显示出潜在的有益效果[3] - INZ-701在ABCC6缺陷患者中的视觉功能问卷（VFQ-25）分数表明在48周内保持和改善了视觉功能[5] INZ-701在ENPP1缺陷患者中的疗效数据 - INZ-701在ENPP1缺陷患者中展示了有利的安全性概况，无严重或严重的与INZ-701相关的不良事件[21] - INZ-701在ENPP1缺陷患者中的抗药物抗体（ADA）数据显示出低滴度的非中和性ADA[23] 公司背景介绍 - Inozyme Pharma是一家临床阶段的罕见病生物制药公司，致力于开发治疗影响血管、软组织和骨骼疾病的新型治疗药物[2] - 公司网站提供更多信息，请访问https://www.inozyme.com/或关注Inozyme的LinkedIn、X（以前是Twitter）和Facebook页面[4]