Casgevy上市批准 - 欧洲委员会有条件批准Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics的基因疗法Casgevy用于治疗SCD和TDT[1] - Casgevy适用于12岁及以上患有严重SCD或TDT的患者，具有反复发作的血管阻塞性危机，适合进行HSC移植但没有相关供体[2] - Casgevy是欧洲首个获批用于SCD和TDT的基因疗法，为8000名患者提供治疗机会[3] Casgevy商业化和竞争 - Casgevy是世界上首个使用CRISPR技术开发的基因疗法，价格为220万美元，有望为Vertex和CRISPR带来巨大利润[5] - Vertex和CRISPR在过去一年中股价分别上涨了38.5%和43.0%，行业下跌了13.0%[6] - bluebird bio推出了TDT基因疗法Zyntelgo，与Vertex/CRISPR在SCD领域竞争激烈[8] 市场前景和发展趋势 - Casgevy展示了为TDT患者减少输血需求和为SCD患者减少疼痛危机的潜力，有望带来巨大商业机会[7] - Editas Medicine和Beam Therapeutics也在开发利用CRISPR基因编辑治疗SCD和TDT的候选药物[10] - Vertex和CRISPR的Zacks排名为3（持有），显示市场对其前景持乐观态度[11]