关于合作协议 - BridgeBio旗下子公司QED Therapeutics授予Kyowa Kirin在日本开发和商业化infigratinib用于软骨发育不全、软骨发育低下和其他骨骼发育不良的独家许可[1] - BridgeBio将获得1亿美元的预付款以及在日本infigratinib销售高达百分之二十多的特许权使用费还有可能获得额外的基于里程碑的付款[1] 关于infigratinib - infigratinib是一种正在开发的每日一次口服治疗软骨发育不全的药物在PROPEL 2（一项针对软骨发育不全儿童的2期研究）中耐受性良好并显示出潜在的同类最佳疗效[1] - PROPEL 3（一项针对软骨发育不全的infigratinib的3期研究）于2023年12月在全球（日本除外）对第一名儿童进行了给药[1] - 在日本Kyowa Kirin将于2024年开始与日本药品和医疗器械局（PMDA）进行讨论目的是在2025年启动日本注册试验[4] - BridgeBio预计将在2024年上半年启动ACCEL（一项针对软骨发育低下的infigratinib的观察性导入研究）[6] 关于公司表态 - BridgeBio的CEO和创始人表示很高兴与Kyowa Kirin合作相信此次合作将确保infigratinib在日本针对软骨发育不全儿童以及其他骨骼发育不良的开发[2] - QED Therapeutics的CEO表示希望通过与Kyowa Kirin合作显著加速infigratinib的开发为日本的相关患者提供治疗选择[3] - Kyowa Kirin的相关人员表示很高兴签署许可协议将稳步推进infigratinib在日本的开发为骨骼发育不良患者提供改变生活的价值[4] - 日本骨骼发育不良患者倡导组织GLORY TO ACHONDROPLASIA的创始人兼总裁对BridgeBio和Kyowa Kirin的合作表示高兴并期待未来的合作[6] 关于疾病情况 - 软骨发育不全是不成比例的身材矮小的最常见原因在美国和欧盟约有55000人受影响在日本约有6000人受影响[7] - 软骨发育不全影响整体健康和生活质量导致如阻塞性睡眠呼吸暂停中耳功能障碍脊柱后凸和椎管狭窄等医疗并发症[7] 关于公司概况 - BridgeBio是一家商业阶段的生物制药公司成立于2015年致力于发现创造测试和提供变革性药物来治疗患有遗传病和有明确遗传驱动因素的癌症患者[8] - Kyowa Kirin是一家总部位于日本的全球特种制药公司已有70多年的药物研发和生物技术创新投资致力于发现具有改变生活价值的新药[9]