公司发展 - 公司在2023年见证了CRISPR基因编辑技术成为获批人类药物的转变，并在ASH上展示了其主要临床资产的数据[7] - 公司在2023年实现了多个目标，包括在RUBY研究中招募了27名成年患者，并提供了重要的临床更新[15] - 公司在过去一年里从技术公司转型为商业治疗公司，取得了令人兴奋的进展，包括参与第一个CRISPR编辑药物的人类批准等[60] 产品资产 - 公司的主要资产reni-cel正在进行RUBY和EdiTHAL临床试验，具有治疗镰状细胞病和地中海贫血的潜力[8] - reni-cel展示了对VOE的影响，快速恢复或纠正贫血至生理范围，并在胎儿血红蛋白水平上实现临床意义的改善[28] - reni-cel通过上调胎儿血红蛋白，纠正贫血，减少副靶编辑风险，展现了治疗镰状细胞病的潜力[33] 合作与知识产权 - 公司拥有CAS9和AsCas12或AsCas12a的专有基础知识产权，与Vertex Pharmaceuticals和Vor Bio签订了独家许可协议[10] - 公司将继续利用其知识产权，寻求非稀释资本，并与合作伙伴合作推进体内基因编辑药物的战略发展[26] - 选择AsCas12a酶具有高保真度和明显降低的非靶向编辑，以应对可能的非靶向编辑风险[56] 未来规划 - 公司计划继续推进reni-cel的BLA和商业化进程，计划在2024年中和年底公布RUBY研究中镰状细胞患者的重要临床数据[20] - 公司的目标是将Editas转变为一家商业治疗公司，强调患者是他们的北极星，并感谢患者、临床试验机构、研究人员、员工、股东等的支持[64] - 公司正计划在2025年中至下半年完成20名患者的药物投放，并已获得FDA和exa-cel的验证[106]