Vertex Pharmaceuticals Incorporated业务发展 - Vertex Pharmaceuticals Incorporated宣布2023年在囊性纤维化业务表现强劲，加速发展阶段管线，为2024年带来巨大动力[1] - Vertex已获得CASGEVY在美国、英国和巴林的批准，以及欧洲药品管理局对CASGEVY用于SCD和TDT的正面意见，预计CASGEVY在TDT方面的PDUFA行动日期为2024年3月30日[2] 新药研发进展 - Vertex完成了三项评估下一代三联组合CFTR调节剂疗法vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor的关键研究，预计将在2024年初公布结果[2] - Vertex已完成VX-548用于中度至重度急性疼痛的三项3期研究，预计将在2024年初公布所有三项研究的结果[3] - Vertex计划在2024年启动VX-993的口服制剂的2期研究，用于治疗中度至重度急性疼痛[3] - Vertex计划在2024年启动VX-993的口服制剂用于治疗PNP的2期研究[5] 临床试验和研究计划 - Vertex已完成对Inaxaplin用于治疗AMKD患者的2B剂量范围部分的招募，并预计将在2024年第一季度选择Inaxaplin剂量并开始2/3关键试验的3期[6] - Vertex已完成VX-880用于T1D患者的1/2期研究的A、B和C部分的招募，并展示了良好的疗效[7] - VX-880的安全性与免疫抑制剂、围手术期和过往病史一致，但已发生两例与VX-880无关的患者死亡，公司已将研究暂停[9] 未来发展计划 - Vertex计划在2024年与监管机构会面，预计将VX-548推进至关键发展阶段，以治疗周围神经病性疼痛[4] - Vertex计划在2024年与FDA合作进行VX-670的研究，并在英国启动VX-670的临床试验[12] - Vertex已完成VX-407用于治疗ADPKD的IND前研究，并计划在2024年在健康志愿者中开始1期临床试验[14]