CRISPR Therapeutics的股价上涨 - CRISPR Therapeutics今年股价上涨超过60%，主要得益于FDA批准了其首个治疗药物Casgevy[1] - Casgevy的批准为CRISPR Therapeutics带来了2亿美元的里程碑付款，但未来的现金流仍难以预测[13] - CRISPR Therapeutics的市值已经达到52亿美元，但如果Casgevy的推出不成功，可能会导致市值暴跌[14] Casgevy的治疗效果和市场前景 - Casgevy是一种治疗镰状细胞病的疗法，通过基因编辑使患者的干细胞能够正确产生胎儿血红蛋白，有效减少疼痛性血管阻塞危机[3] - 尽管Casgevy的售价高达220万美元，但对于有大量镰状细胞病患者的美国市场来说，这可能是一个不容错过的交易[6] - 尽管Casgevy获得了FDA批准，但要求医疗保险计划提前支付长期效益仍然是一个挑战，这可能限制了一次性治疗药物的销售[10] CRISPR Therapeutics的研发和竞争 - CRISPR Therapeutics的合作伙伴Vertex Pharmaceuticals在销售高价治疗药物方面经验丰富，其囊括囊性纤维化药物预计今年销售额将达到98.5亿美元[7] - CRISPR Therapeutics还在研发两种癌症疗法，并且正在开展针对糖尿病患者的再生治疗研究[9] - 除了Casgevy，FDA还批准了Bluebird Bio的Lyfgenia作为镰状细胞病患者的一次性基因疗法，两者将竞争同一有限人群[11]