关于Acoramidis研究成果 - 在ATTRibuteCM研究中Acoramidis最早在3个月就显示出心血管结果的分离 单独在36个月时全因死亡率(ACM)风险显著降低36%[1] - 在36和42个月时Acoramidis在ACM和复发性心血管相关住院(CVH)复合终点分别降低46%(p<0.0001)和48%(p<0.0001) 强调早期干预的重要性[1] - 初步结果同时发表在Circulation杂志上[1] - 持续治疗Acoramidis从第3个月开始在首次事件(CVH或ACM)发生时间上相对于安慰剂有持续改善[2] - 到36个月时ACM单独显著降低36%(p = 0.009) 42个月时降低34%(p = 0.006)[2] - 36个月时复合ACM和CVH显著降低46%(p<0.0001) 42个月时降低48%(p<0.0001)[2] - 从安慰剂转为Acoramidis的患者早期受益证据强化了之前在ATTRibute - CM中看到的早期分离[2] - Acoramidis耐受性良好 在长期评估中未发现新的有临床意义的安全信号[2] - 在之前报道的ATTRibute - CM结果基础上 OLE数据进一步表明Acoramidis对死亡率CVH和生活质量有重要治疗效果[2] 关于BridgeBio公司 - BridgeBio是一家专注于遗传疾病的新型生物制药公司[1] - 公司向美国食品药品监督管理局(FDA)提交了Acoramidis的新药申请 处方药使用者付费法案(PDUFA)行动日期为2024年11月29日[1] - 向欧洲药品管理局(EMA)提交了营销授权申请 预计2025年做出决定 并授予拜耳在欧洲商业化Acoramidis治疗ATTR - CM的独家权利[5] - 公司成立于2015年 其团队致力于将基因医学的进展尽快应用于患者[6]