文章核心观点 - 该篇新闻报道了生物技术公司Alterity Therapeutics发布的一项关于其主要候选药物ATH434的研究成果 [1][2][3] - ATH434是一种口服药物,可以抑制与神经退行性疾病相关的致病性蛋白的聚集,并通过恢复大脑中铁的平衡来保护神经元功能 [5] - ATH434已经完成了I期临床试验,证明该药物安全耐受性良好,并达到了动物模型中有效剂量水平 [5] - ATH434正在进行两项II期临床试验,分别针对早期多系统萎缩症(MSA)和更晚期的MSA患者 [5] - ATH434已获得美国FDA和欧盟委员会的孤儿药资格认定,用于治疗MSA [5] 公司概况 - Alterity Therapeutics是一家处于临床阶段的生物技术公司,致力于为神经退行性疾病患者创造新的治疗方案 [6] - 公司的主要资产是ATH434,有潜力治疗帕金森综合征及相关疾病 [5][6] - 公司总部位于澳大利亚墨尔本和美国旧金山 [6] 研究成果 - 最新发表的一篇同行评议论文证实,ATH434能有效靶向细胞内有毒的活性铁,而不会过度清除机体所需的铁 [2][3] - 与已批准用于治疗全身性铁过载的铁螯合剂相比,ATH434对储存铁的亲和力明显较低,且不会促进有害自由基的产生 [3] - 这些性质表明,ATH434有选择性地靶向致病性铁,而不会干扰正常细胞铁代谢功能 [3]